La ditta farmaceutica Rigel Pharmaceuticals ha annunciato che il farmaco Veppanu (vepdegestrant) è ora disponibile su prescrizione negli Stati Uniti per adulti con tumore al seno avanzato o metastatico positivo ai recettori estrogenici (ER+) e negativo al recettore 2 del fattore di crescita epidermico umano (HER2-), che presentano una mutazione del gene ESR1. Questo farmaco è indicato per pazienti la cui malattia è progredita dopo almeno un ciclo di terapia ormonale (endocrina). Veppanu è il primo farmaco approvato dalla FDA appartenente alla classe dei PROTAC, progettati per degradare in modo selettivo le proteine responsabili della malattia. Secondo Rigel, la dose raccomandata è di 200 mg da assumere per via orale una volta al giorno. Il farmaco è distribuito negli Stati Uniti e a Porto Rico tramite distributori specializzati e farmacie, con un costo di 29.400 dollari per un ciclo di 30 giorni. Raul Rodriguez, presidente e amministratore delegato di Rigel, ha dichiarato: “L’avvio commerciale di Veppanu rappresenta un traguardo importante per Rigel e, soprattutto, per i pazienti che convivono con un tumore al seno avanzato o metastatico ER+/HER2-, con mutazione ESR1.” Ha aggiunto che, in uno studio clinico fondamentale, Veppanu è stato generalmente ben tollerato e ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante nella sopravvivenza libera da progressione della malattia rispetto a fulvestrant in questa popolazione di pazienti. Rodriguez ha spiegato che, essendo il primo e unico PROTAC approvato dalla FDA, Veppanu introduce un nuovo meccanismo d’azione e rappresenta una importante opzione terapeutica per i professionisti sanitari da considerare insieme ai pazienti. Rigel ha precisato che Veppanu è supportato da un’infrastruttura oncologica dedicata, team commerciali, medici e servizi di assistenza ai pazienti. Il centro Rigel Onecare offre supporto per la navigazione delle coperture assicurative, assistenza finanziaria per i pazienti idonei e altri servizi. Per ulteriori informazioni su come ordinare Veppanu, è possibile consultare il sito web di Rigel Onecare. La ditta ha precisato che il farmaco è accessibile tramite una rete di distributori specializzati e farmacie. Rigel ha stipulato un accordo di licenza globale esclusiva con Arvinas e Pfizer nel maggio 2026 per sviluppare, produrre e commercializzare Veppanu.