La società farmaceutica HepaRegeniX ha ottenuto dalla FDA statunitense il riconoscimento di “Orphan Drug Designation” per il farmaco darizmetinib, destinato a prevenire l’insufficienza epatica post-epatectomia (dopo la rimozione di una parte del fegato). Questo farmaco agisce come un inibitore selettivo della proteina MKK4, con l’obiettivo di accelerare e migliorare la capacità naturale di rigenerazione del fegato, sia in tessuti sani che malati. L’insufficienza epatica post-epatectomia è una complicanza grave che può ostacolare la guarigione dei pazienti dopo interventi chirurgici che prevedono l’asportazione di grandi porzioni di fegato. Come ha dichiarato la dottoressa Linda Greenbaum, Direttrice Medica di HepaRegeniX: “L’insufficienza epatica post-epatectomia è una complicanza seria e potenzialmente letale dopo la rimozione di parte del fegato, che può limitare notevolmente la capacità dei pazienti di recuperare dopo interventi chirurgici complessi”. Il darizmetinib è stato progettato per potenziare la capacità rigenerativa del fegato e sostenere il recupero nei casi in cui la porzione di fegato rimasta dopo l’intervento non sia sufficiente per garantire una rigenerazione adeguata e il mantenimento delle funzioni vitali. Elias Papatheodorou, Amministratore Delegato di HepaRegeniX, ha aggiunto: “Ottenere il riconoscimento di ‘Orphan Drug Designation’ per il darizmetinib rappresenta un importante traguardo regolatorio per la nostra azienda e rafforza il nostro impegno nello sviluppo di questa terapia per i pazienti che devono sottoporsi a resezioni epatiche”. Ha inoltre sottolineato: “Mentre avanziamo verso le fasi successive dello sviluppo clinico, questo riconoscimento ci permette di collaborare ancora più strettamente con la FDA e di avvicinarci all’obiettivo di offrire una nuova opzione terapeutica ai pazienti”. Questo traguardo segue il completamento della prima fase pilota dello studio clinico di fase Ib/IIa, che ha dimostrato una buona tollerabilità e un profilo farmacocinetico favorevole nei pazienti sottoposti a resezioni epatiche di entità minore. La seconda fase pilota, che valuterà sicurezza e farmacocinetica nei pazienti sottoposti a resezioni epatiche maggiori, è prevista per il terzo trimestre del 2026. Il riconoscimento “Orphan Drug Designation” viene assegnato dalla FDA a terapie destinate a malattie rare che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. I vantaggi per i produttori includono sgravi fiscali per le sperimentazioni cliniche, esenzioni dalle tariffe regolatorie e supporto durante lo sviluppo del farmaco. Una volta approvato, il farmaco godrà di sette anni di esclusività di mercato negli USA per la condizione specifica per cui è stato designato.