Un farmaco sperimentale della società biotecnologica aTyr Pharma, chiamato efzofitimod, non ha raggiunto l’obiettivo principale in uno studio di fase 3. Il farmaco non è riuscito a ridurre significativamente l’uso di steroidi in pazienti con una malattia polmonare infiammatoria chiamata sarcoidosi polmonare dopo quasi un anno di trattamento. L’efzofitimod era considerato una speranza per ridurre l’infiammazione e l’uso di steroidi in questa condizione. aTyr sta anche testando il farmaco in uno studio di fase 2 per una malattia polmonare legata alla sclerosi sistemica. La notizia ha fatto crollare le azioni di aTyr di oltre l’80%, portandole a poco più di 1 dollaro per azione. Questo calo di valore lascia la società con un valore simile alle sue riserve di cassa, stimate intorno a 113 milioni di dollari. Sette anni fa, aTyr aveva puntato tutto sull’efzofitimod, cancellando un progetto legato al cancro e ristrutturandosi intorno a questo farmaco. Ora, con questo risultato negativo, la società si trova in una posizione difficile, con un prezzo delle azioni vicino al minimo storico. Lo studio sulla sarcoidosi polmonare mirava a ridurre la dipendenza dagli steroidi, che molti pazienti devono assumere per controllare l’infiammazione. L’uso prolungato di alti dosaggi di steroidi può causare effetti collaterali gravi, costringendo i pazienti a usare altri farmaci come metotrexato o Rituxan. Nella dose più alta testata, un’infusione mensile di efzofitimod di 5 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo, i partecipanti allo studio sono riusciti a ridurre l’uso di steroidi a una media di 2,79 milligrammi al giorno, rispetto ai 3,52 milligrammi al giorno del gruppo placebo. Questa differenza non ha raggiunto la soglia di significatività statistica richiesta. Secondo aTyr, circa il 53% dei pazienti trattati con efzofitimod ha interrotto l’uso di steroidi, rispetto al 40% del gruppo placebo. Anche questo risultato non ha soddisfatto le aspettative, poiché i medici consultati speravano in una differenza di almeno 20 punti percentuali. aTyr ha annunciato che incontrerà la Food and Drug Administration per valutare i risultati e determinare i prossimi passi, citando alcuni miglioramenti nella qualità della vita dei pazienti. Tuttavia, gli analisti ritengono che sarà difficile per aTyr convincere le autorità sanitarie, data la scarsa rilevanza di questi benefici. Gli analisti hanno anche avvertito che la società potrebbe avere difficoltà a riprendere con lo studio in corso sulla malattia polmonare legata alla sclerodermia, un’indicazione ancora più rischiosa. In seguito ai risultati, gli analisti hanno abbassato le loro valutazioni sulle azioni di aTyr a ‘neutrale’ e ‘market perform’.