Ogni nuova amministrazione presidenziale porta nuovi leader e mandati per le agenzie federali, ma pochi anni sono stati turbolenti come questo, con eventi apparentemente ordinari come la riunione annuale della FDA sul vaccino antinfluenzale che fanno notizia. In questo ambiente di continuo cambiamento, gli stakeholder dell’industria dovrebbero imparare a pivotare e adattarsi, ha detto Aman Khera, consulente per la regolamentazione, la scienza e l’innovazione per l’industria farmaceutica e biotecnologica. “È una nuova FDA”, ha detto Khera. Nonostante le varie incertezze, è anche un momento in cui vede “un’opportunità”. “Se dicono che stanno facendo le cose un po’ diversamente ma sono aperti a suggerimenti… dobbiamo iniziare a chiedere loro: Potete aiutarci a strategizzare?” ha suggerito. “Smettere di pensare ‘noi e loro’ e iniziare a pensare in modo più strategico”. Per capire meglio come lavorare in modo produttivo con l’agenzia in futuro, è utile esaminare i cambiamenti più impattanti dell’ultimo anno. Qui, Khera punta ai più grandi cambiamenti all’interno della FDA per il settore farmaceutico nel 2025 e alle opportunità che potrebbero portare. L’approvazione recente da parte della FDA del trattamento per la sindrome di Barth Forzinity da parte di Stealth BioTherapeutics è stata salutata come un segnale che il regolatore potrebbe adottare una nuova flessibilità nel design dei trial per condizioni ultra-rare. Questa nuova apertura è stata notevole per gli sviluppatori di farmaci nello spazio delle malattie ultra-rare che lavorano con pochi partecipanti ai trial. Solo un mese dopo aver fatto approvare Forzinity, la FDA ha portato avanti l’etica della flessibilità quando ha proposto un percorso di “meccanismo plausibile” per l’approvazione di terapie personalizzate. Questo percorso sarebbe riservato ai prodotti “dove un trial randomizzato non è fattibile” e darebbe priorità alle malattie rare che sono mortali o possono causare gravi disabilità nei bambini, hanno scritto il Commissario della FDA Dr. Marty Makary e il Direttore della CBER Dr. Vinay Prasad nel New England Journal of Medicine. Come si svolgerà questo nuovo approccio nel mondo reale? Nonostante l’articolo di Makary e Prasad, la FDA non ha emesso linee guida su come sarà il percorso del meccanismo plausibile nella pratica. “L’articolo era ottimo”, ha detto Khera. “Ora abbiamo bisogno di vere linee guida per l’industria. Quando dite che sarete flessibili, quanto flessibili sarete?” Nel frattempo, il programma di voucher di revisione prioritaria per malattie pediatriche rare dell’agenzia, che esisteva già e mirava a incentivare lo sviluppo di prodotti per malattie pediatriche rare, è scaduto alla fine dell’anno scorso, lasciando gli sviluppatori di farmaci per malattie rare che vogliono sfruttare la politica in limbo. Ma gli sforzi legislativi per estenderlo attraverso il Give Kids a Chance Act è stato approvato all’unanimità alla Camera questa settimana, inviando il disegno di legge al Senato per un voto. La nuova dirigenza della FDA si inserisce in gran parte nell’agenda MAHA di esaminare i legami con l’industria, di mettere in discussione le norme scientifiche e di adottare una posizione più critica nei confronti dei vaccini. Ma il cambiamento del personale non è l’unica cosa che potrebbe influenzare l’industria farmaceutica. L’agenzia ha anche affrontato licenziamenti di massa, dimissioni di personale qualificato, un congelamento delle assunzioni federali e preoccupazioni per una possibile fuga di cervelli, soprattutto nel settore dei vaccini. Le incertezze sul personale della FDA hanno recentemente portato a una lettera a Makary da parte del gruppo di advocacy No Patient Left Behind, firmata da dozzine di dirigenti biotech preoccupati per la capacità dell’agenzia di funzionare. Nonostante le preoccupazioni dell’industria e un rallentamento generale del tasso di approvazioni della FDA, Khera ha detto che, nella sua esperienza, è stato generalmente business as usual quando si lavora con l’agenzia, anche durante la recente chiusura del governo. “Le squadre di revisione erano ancora operative… e non vediamo ritardi”, ha detto. Per le aziende preoccupate per i problemi della FDA, Khera consiglia di comunicare con l’agenzia presto e spesso, richiedendo incontri e feedback continui. Mentre la Casa Bianca è riuscita a concludere accordi con le aziende farmaceutiche per abbassare i prezzi dei farmaci e aumentare la produzione negli Stati Uniti, anche la FDA sta partecipando all’azione in stile “America first”, attraverso voucher e altri programmi. Ad esempio, il nuovo programma FDA PreCheck mira a rafforzare la catena di approvvigionamento farmaceutica nazionale “aumentando la prevedibilità normativa e facilitando la costruzione di siti di produzione negli Stati Uniti”. C’è anche un nuovo programma pilota di domande di nuovo farmaco abbreviato che mira a fornire revisioni più rapide per le aziende generiche che testano e producono i loro prodotti negli Stati Uniti. Forse il programma che ha ricevuto più attenzione è il nuovo programma di voucher di priorità nazionale, che accorcia i tempi di revisione della FDA da circa 10 a 12 mesi a circa uno o due mesi dopo la presentazione della domanda finale del farmaco da parte dello sponsor. La FDA ha detto che assegnerà i voucher alle “aziende allineate con le priorità nazionali degli Stati Uniti”, come affrontare le esigenze sanitarie pubbliche insoddisfatte e aumentare la produzione di farmaci nazionali. Ma questi sforzi recenti stanno già affrontando critiche. Dopo che l’agenzia ha emesso due lotti di voucher – che prendevano di mira prodotti per la dipendenza da vapori di nicotina, infertilità, obesità e tubercolosi resistente ai farmaci – il deputato Frank Pallone Jr. (D-NJ) e il senatore Bernie Sanders (I-VT) hanno scritto in una lettera a Makary che il programma manca dell’autorizzazione del Congresso e solleva “gravi preoccupazioni” che “permetterà la corruzione creando un nuovo, lucroso regalo per i produttori di farmaci e alleati politicamente favoriti dal presidente Trump”. Hanno anche sostenuto che le revisioni accelerate del programma hanno “tempistiche assurdamente brevi che sono incompatibili con quelle degli accordi sulle tariffe di utilizzo”. A luglio, la FDA ha pubblicato più di 200 lettere di risposta completa emesse tra il 2020 e il 2024 nello sforzo di abbracciare ciò che ha chiamato “trasparenza radicale”. Pubblicando le notifiche della FDA che informano le aziende che la loro domanda di nuova licenza di farmaco o biologico è stata respinta, la FDA mira a fornire più informazioni sulle decisioni dell’agenzia. Secondo la FDA, “i richiedenti spesso misrappresentano la ragione dietro la decisione della FDA ai loro stakeholder e al pubblico”. L’agenzia ha anche citato un’analisi del 2015 che mostrava che “i richiedenti hanno evitato di menzionare l’85% delle preoccupazioni della FDA sulla sicurezza ed efficacia quando annunciavano pubblicamente che la loro domanda non era stata approvata”. Sebbene i segreti commerciali e le informazioni commerciali riservate siano stati oscurati nelle CRL pubblicate, le aziende saranno probabilmente ancora a disagio con le CRL pubblicate. Ma l’industria farmaceutica può trarre vantaggio dalla situazione rivedendo le CRL di altre aziende per saperne di più sul pensiero della FDA e sui punti di blocco durante la revisione delle domande, ha detto Khera. “Stiamo ottenendo intelligenza competitiva – [solo] in un modo diverso”, ha detto Khera.