Oggi, facciamo un breve riassunto delle notizie provenienti dai Centers for Medicare and Medicaid Services e Shionogi, nonché degli aggiornamenti di AstraZeneca, CRISPR Therapeutics e Boehringer Ingelheim che potreste aver perso. L’amministrazione Trump ha proposto due nuovi programmi pilota Medicare volti a ridurre i prezzi dei farmaci negli Stati Uniti, legando i ribassi e i costi negli USA a quelli pagati in paesi comparabili. Chiamati ‘Globe’ e ‘Guard’, entrambi i modelli di pagamento obbligherebbero le case farmaceutiche a offrire ribassi che coprano la differenza nei prezzi pagati negli USA e un gruppo di paesi comparabili. Se avanzati dall’amministrazione, il programma per i farmaci ‘Part B’ somministrati negli studi medici inizierà il 1° ottobre 2026, seguito un anno dopo dal pilota ‘Part D’ per i farmaci da banco. Durerebbero cinque anni in aree degli USA che contengono complessivamente circa il 25% dei beneficiari di Medicare e si prevede che risparmino circa 27 miliardi di dollari combinati. — Ben Fidler Tanabe Pharma, l’azienda farmaceutica giapponese acquisita da Bain Capital all’inizio di quest’anno, prevede di vendere i diritti globali del suo farmaco di maggior successo, Radicava. L’accordo, annunciato lunedì, trasferirebbe l’attività Radicava di Tanabe Pharma a Shionogi, permettendo a quest’ultima di vendere il farmaco per l’ALS in paesi come Giappone, Canada e USA. In cambio, Shionogi pagherà un acconto di 2,5 miliardi di dollari. Il precedente proprietario di Tanabe, Mitsubishi Chemical Group, ha registrato 100,3 miliardi di yen, ovvero circa 660 milioni di dollari, di ricavi da Radicava durante l’anno fiscale 2024 dell’azienda, terminato il 31 marzo. — Jacob Bell AstraZeneca ha dichiarato lunedì che un regime che coinvolge il suo farmaco sperimentale per il cancro, ceralasertib, ha fallito un trial di Fase 3 in persone con tumori polmonari non a piccole cellule. AstraZeneca sperava che l’abbinamento di ceralasertib, un farmaco progettato per sopprimere un modo in cui i tumori si riparano, con l’immunoterapia Imfinzi potesse aiutare le persone i cui tumori polmonari avevano smesso di rispondere ad altre terapie. Tuttavia, il regime non ha esteso la sopravvivenza rispetto alla chemioterapia docetaxel. AstraZeneca presenterà i dettagli dello studio in un futuro incontro medico. — Ben Fidler CRISPR Therapeutics ha rivelato i primi dati per una terapia cellulare ‘off-the-shelf’ che sta sviluppando per malattie infiammatorie e cancro. CRISPR ha affermato che la terapia, zugo-cel, ha indotto risposte in nove pazienti su dieci con linfomi a grandi cellule B recidivanti o refrattari, e ha significativamente ridotto i livelli di cellule B in quattro pazienti con alcune condizioni autoimmuni. I primi dati sul linfoma sono ‘di prim’ordine’, ma il ritmo di reclutamento lento nello studio sulle malattie autoimmuni suggerisce che ‘l’aumentata competizione per i pazienti sta influenzando l’esecuzione’, ha scritto l’analista di William Blair Sami Corwin. Le azioni di CRISPR sono aumentate di circa il 4% lunedì. — Ben Fidler Neurocrine Biosciences lunedì ha riportato il fallimento di uno studio di fase avanzata che testava valbenazina, il principio attivo del suo farmaco Ingrezza, in persone con un tipo di paralisi cerebrale che causa movimenti muscolari incontrollati. Lo sviluppatore con sede a San Diego non ha rilasciato dati, ma ha affermato che i risultati completi saranno presentati in un prossimo incontro scientifico. Né l’obiettivo principale dello studio, che si concentrava sul miglioramento della corea, né gli ‘obiettivi secondari chiave’ sono stati raggiunti. Sanjay Keswani, il direttore medico di Neurocrine, ha descritto i risultati come deludenti, soprattutto perché non ci sono trattamenti approvati per la paralisi cerebrale discinetica. Valbenazina è già approvata negli Stati Uniti per trattare la discinesia tardiva e la corea associata alla malattia di Huntington. Le vendite nette di Ingrezza nei primi nove mesi di quest’anno hanno totalizzato quasi 1,9 miliardi di dollari. — Jacob Bell La Food and Drug Administration ha ampliato l’uso di Jascayd di Boehringer Ingelheim, approvandolo venerdì per il trattamento di adulti con fibrosi polmonare progressiva, o PPF. L’approvazione si basa sui risultati di uno studio di Fase 3 che Boehringer ha affermato essere il più grande del suo genere nella PPF, e che ha dimostrato che Jascayd è in grado di rallentare il declino della funzione polmonare rispetto al placebo. La PPF colpisce fino a 100.000 persone negli Stati Uniti, circa 5,6 milioni in tutto il mondo, ed è legata a una condizione nota come malattia polmonare interstiziale, secondo Boehringer. Ora è la seconda indicazione approvata per Jascayd, che a ottobre è diventato il primo nuovo trattamento in oltre un decennio per la fibrosi polmonare idiopatica. — Delilah Alvarado