Vinay Prasad, il controverso direttore dell’ufficio dell’FDA che regola vaccini e terapie geniche, lascerà nuovamente l’agenzia. Lo ha confermato un portavoce del Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani venerdì scorso. La sua partenza, prevista per aprile e inizialmente riportata dal Wall Street Journal, conclude un mandato turbolento durante il quale ha riformato le linee guida sui vaccini e apparentemente ha alzato l’asticella per l’approvazione dei farmaci per malattie rare. L’annuncio arriva solo pochi giorni dopo un insolito scontro pubblico tra l’agenzia e UniQure, lo sviluppatore di una di queste terapie per malattie rare che ora si trova di fronte a un percorso di approvazione molto più lungo di quanto avesse previsto. In un comunicato sul social media X, il commissario Martin Makary ha citato le “riforme durature” che Prasad ha aiutato a instaurare durante il suo mandato, tra cui un nuovo percorso per terapie su misura, requisiti di prova pivotal accorciati e un programma di revisione dei farmaci di “priorità nazionale”. “Voglio ringraziarlo per il suo servizio e il sacrificio personale di stare lontano dalla sua famiglia”, ha detto Makary, aggiungendo che l’agenzia nominerà un successore prima della sua partenza. Un accademico prolifico e critico di lunga data delle politiche farmaceutiche degli Stati Uniti, Prasad è stato nominato a capo del Centro per la Valutazione Biologica e la Ricerca dell’FDA lo scorso maggio. All’epoca, Makary aveva definito la sua assunzione un “passo significativo in avanti” per il CBER, poiché Prasad portava con sé il “rigore scientifico, l’indipendenza e la trasparenza” di cui l’ufficio aveva bisogno, aveva affermato. Makary ha poi nominato Prasad come capo medico e scientifico dell’FDA, oltre al suo ruolo presso il CBER. Prasad è stato un oppositore vocale del suo predecessore Peter Marks, che ha diretto il CBER per quasi un decennio prima di dimettersi lo scorso marzo. Marks ha sostenuto la flessibilità regolatoria mentre era all’FDA e, come capo del CBER, ha supervisionato la revisione e l’approvazione dei vaccini COVID-19 nonché di dozzine di terapie cellulari e geniche, guadagnandosi elogi e critiche lungo il percorso. Prasad aveva precedentemente condannato molte di quelle decisioni, e la sua nomina ha sollevato preoccupazioni tra molte aziende biotech e investitori sul fatto che gli standard dell’FDA potessero cambiare. Dopo essersi unito all’FDA, Prasad ha aiutato a stabilire linee guida di approvazione più severe per i vaccini COVID-19. Ha poi intervenuto più volte per annullare le decisioni di altri revisori dell’agenzia nell’emettere autorizzazioni più ristrette per i vaccini COVID e, in un’occasione, ha redatto una nota in cui avvertiva che un’indagine sui vaccini COVID potrebbe essere utilizzata per giustificare cambiamenti sostanziali nel modo in cui i vaccini sono regolamentati. Prasad è stato anche dietro la decisione iniziale dell’FDA di non esaminare un vaccino antinfluenzale di Moderna prima che l’agenzia cambiasse rapidamente rotta di fronte alla reazione pubblica. Come Makary, Prasad ha cercato di calmare le paure che l’FDA potesse essere meno flessibile sotto la sua guida nella regolamentazione delle terapie geniche per condizioni rare. Durante un tavolo rotondo ospitato dall’FDA lo scorso anno, ha notato come il progresso “non viene sempre fatto con un singolo balzo” e che l’agenzia avrebbe considerato anche “passi incrementali avanti”, “perché si sommano”. E ha aiutato a delineare ciò che è ora noto come il percorso “meccanismo plausibile”, uno strumento regolatorio nuovo progettato per accelerare lo sviluppo di trattamenti per condizioni ultra-rare. Tuttavia, nel corso del mandato di Prasad, sono sorti numerosi scontri tra l’agenzia e gli sviluppatori di programmi farmaceutici regolamentati dal CBER. Ha lasciato l’agenzia per qualche settimana lo scorso luglio a seguito di uno scontro pubblico sulla sicurezza della terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne Elevidys di Sarepta Therapeutics. Dopo il suo ritorno, l’FDA è stata accusata da più case farmaceutiche di cambiare posizione sulle precedenti linee guida nel ritardare o respingere le terapie per malattie rare, frustrando le aziende biotech e gli investitori e fomentando un senso di imprevedibilità nelle decisioni dell’agenzia. E Prasad è intervenuto in più casi in cui è stato scettico sui dati delle aziende. La controversia è escalata nell’ultima settimana, quando l’FDA ha richiesto all’azienda olandese di terapie geniche UniQure di condurre uno nuovo studio prima di richiedere l’approvazione di una terapia per la malattia di Huntington. UniQure ha affermato che questo esito rappresentava un’inversione di marcia rispetto a quanto le era stato detto in precedenza. Pochi giorni dopo, l’FDA, in modo insolito, ha tenuto una chiamata con i giornalisti e un alto funzionario dell’agenzia che ha parlato a condizione di anonimato riguardo al caso di UniQure. Durante quella chiamata, il funzionario ha criticato la terapia di UniQure e ha accusato l’azienda di aver mischaracterizzato i colloqui con l’agenzia, un resoconto che l’azienda ha contestato. Dopo che questa chiamata è diventata di dominio pubblico, molti hanno speculato che il funzionario fosse Prasad, e un membro del Congresso ha affermato venerdì che aveva violato le regole dell’agenzia e la legge federale discutendo del caso. La partenza imminente di Prasad, che Makary ha definito nel suo post sui social media come la fine di un “anno sabbatico”, è stata annunciata poche ore dopo. L’uscita di Prasad è “probabilmente accolta positivamente”, ha scritto l’analista di RBC Capital Markets Brian Abrahams, in una nota ai clienti di venerdì. Le azioni di più sviluppatori di terapie per malattie rare, tra cui UniQure, sono salite nel trading dopo l’orario di chiusura. Ma la sua partenza “perpetua la volatilità della leadership regolatoria che ha mantenuto le aziende incerte sulla loro direzione di sviluppo e molti investitori ai margini”, ha aggiunto Abrahams. “Il sostituto di Prasad, anche se un po’ più indulgente, probabilmente rifletterebbe ancora” le opinioni di Makary e dell’agenzia attualmente, ha avvertito. Nota del redattore: questa storia è stata aggiornata con informazioni e commenti aggiuntivi. Archiviato sotto: FDA