Amgen ha comunicato risultati preliminari positivi di uno studio di fase 3 che valuta una nuova formulazione sottocutanea di Tepezza in adulti con malattia oculare tiroidea (TED) attiva da moderata a grave. Secondo l’azienda, questa versione con iniettore sottocutaneo offre un’efficacia paragonabile alla formulazione endovenosa, che attualmente è l’unico trattamento approvato per questa condizione. Lo studio ha raggiunto il suo obiettivo principale, mostrando un tasso di risposta statisticamente significativo e clinicamente rilevante per la protrusione dell’occhio (proptosi) del 76,7% alla settimana 24, rispetto al 19,6% del gruppo placebo. La riduzione media della protrusione è stata di 3,17 mm, superando il valore considerato clinicamente significativo. Jay Bradner, vice presidente esecutivo per la Ricerca e lo Sviluppo di Amgen, ha dichiarato: «Questi risultati confermano e rafforzano l’efficacia all’avanguardia di Tepezza per le persone che vivono con la malattia oculare tiroidea, ora con una somministrazione sottocutanea che offre la stessa efficacia della formulazione endovenosa». Ha aggiunto: «Con un meccanismo d’azione ben compreso e un impatto clinico consolidato, possiamo migliorare la modalità di somministrazione di questo farmaco per raggiungere un numero ancora maggiore di pazienti grazie a un’opzione più pratica e comoda». Lo studio ha inoltre dimostrato miglioramenti statisticamente significativi in diversi obiettivi secondari, tra cui il tasso di risposta globale, il punteggio di attività clinica pari a 0 o 1, le misure di diplopia (visione doppia) e la scala di qualità della vita legata all’aspetto nell’oftalmopatia di Graves. È stato osservato un trend numerico a favore di Tepezza nella sottoscala di funzionamento visivo, anche se questo non ha raggiunto la significatività statistica. Gli effetti collaterali rilevati sono risultati generalmente coerenti con il profilo noto della formulazione endovenosa di Tepezza. Sono stati segnalati lievi o moderati reazioni nel sito di iniezione, ma senza portare all’interruzione del trattamento. Gli eventi avversi più comuni includevano spasmi muscolari, acufeni, perdita di peso, fastidio alle orecchie, nausea e diarrea. La dottoressa Madhura A Tamhankar, professoressa di oftalmologia e neurologia presso lo Scheie Eye Institute dell’Università della Pennsylvania, ha commentato: «La malattia oculare tiroidea può essere una condizione gravemente debilitante, che non solo compromette la vista, ma anche le attività quotidiane con sintomi come visione doppia e bulging degli occhi». Ha aggiunto: «L’introduzione di nuove opzioni di somministrazione, come quella sottocutanea, offre la possibilità di un’esperienza più accessibile per i pazienti affetti da questa malattia e risponde in modo fondamentale alle diverse esigenze dei pazienti. La possibilità di ottenere un’efficacia paragonabile a quella della formulazione endovenosa rende questo progresso particolarmente promettente».