PulseSight Therapeutics ha presentato i risultati positivi della fase 1 del suo candidato terapeutico PST-611, una terapia genica non virale per la degenerazione maculare secca (AMD) con atrofia geografica (GA), durante una presentazione al convegno ARVO 2026. Questo studio è il primo effettuato su esseri umani e si è concentrato sulla sicurezza e sulla tollerabilità del trattamento. L’analisi ha coinvolto sei pazienti in due centri di Parigi e Grenoble, trattati con due diversi dosaggi crescenti di PST-611 e seguiti per 16 settimane. I ricercatori hanno confermato che lo studio ha raggiunto tutti gli obiettivi primari e secondari, dimostrando che il farmaco è sicuro e ben tollerato. La maggior parte degli effetti collaterali oculari sono stati lievi, due moderati, e non sono stati osservati casi di infiammazione intraoculare, eventi avversi gravi correlati al trattamento o reazioni avverse serie inattese. Inoltre, l’acuità visiva corretta non è peggiorata durante lo studio. Sebbene lo studio non fosse progettato per valutare l’efficacia, sono stati osservati segnali incoraggianti. I pazienti hanno segnalato spontaneamente miglioramenti funzionali della vista, mentre le valutazioni anatomiche hanno suggerito un rallentamento della crescita delle lesioni da atrofia geografica. In un partecipante, l’effetto è durato anche oltre il periodo di follow-up dello studio. Presentando i risultati, la Professoressa Francine Behar-Cohen ha affermato: “L’atrofia geografica è una malattia progressiva che minaccia la vista e per cui non esistono trattamenti efficaci disponibili in Europa. Il bisogno medico insoddisfatto è reale e urgente. Questi risultati della fase 1 sono quindi particolarmente significativi. PST-611 ha dimostrato un’eccellente tollerabilità, fondamentale per il trattamento di pazienti con una condizione cronica. Ciò che rende questi risultati eccezionali sono i primi segnali di efficacia osservati, sia a livello anatomico che funzionale. Non vedo l’ora che inizi la fase 2a, che ci permetterà di confermare il potenziale terapeutico di PST-611 su un follow-up più lungo e su un gruppo più ampio di pazienti.” Judith Greciet, amministratore delegato di PulseSight, ha aggiunto: “Siamo entusiasti dei risultati del nostro primo studio su esseri umani con PST-611. La sperimentazione ha raggiunto il suo obiettivo principale con un profilo di sicurezza eccellente e ha superato le nostre aspettative: abbiamo osservato primi segnali di efficacia funzionale e anatomica, in particolare segnalazioni spontanee da parte di diversi partecipanti di notevoli miglioramenti della vista, dopo una singola dose e solo quattro mesi di follow-up.” PulseSight ha presentato in Francia una domanda di autorizzazione per uno studio di fase 2a con dosi ripetute, che valuterà tre somministrazioni di PST-611 in fino a 20 pazienti. Se approvato, lo studio dovrebbe iniziare nella seconda metà del 2026, con risultati attesi nel 2028.