Il farmaco Camzyos (mavacamten), già approvato negli adulti per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHCM) sintomatica di classe NYHA II-III, potrebbe presto essere esteso anche agli adolescenti di età compresa tra 12 e sotto i 18 anni. La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la domanda supplementare di nuovo farmaco presentata da Bristol Myers Squibb (BMS) per questa nuova indicazione e ha concesso una revisione prioritaria, con una data di valutazione prevista per il 30 settembre 2026. Camzyos è attualmente prescritto da oltre 4.500 medici a circa 25.000 pazienti negli Stati Uniti e mira a migliorare la capacità funzionale e i sintomi nei pazienti con oHCM. Cristian Massacesi, vicepresidente esecutivo, direttore medico e responsabile dello sviluppo di BMS, ha dichiarato: “L’accettazione di questa domanda ci permette di estendere la nostra leadership nel trattamento dell’oHCM a una popolazione più giovane con un elevato bisogno medico insoddisfatto. Siamo incoraggiati dalla possibilità di offrire questo trattamento potenzialmente rivoluzionario agli adolescenti, in un momento in cui una condizione come l’oHCM può influenzare significativamente sia gli aspetti fisici che emotivi della loro vita”. La domanda si basa sui risultati dello studio globale di fase III SCOUT-HCM, uno studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo. Lo studio ha raggiunto l’endpoint primario, dimostrando una riduzione statisticamente significativa e clinicamente rilevante del gradiente di uscita del ventricolo sinistro (LVOT) durante la manovra di Valsalva dopo 28 settimane di trattamento rispetto al placebo. Il profilo di sicurezza negli adolescenti è risultato coerente con quello osservato negli adulti, senza casi di frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) inferiore al 50%. Lo studio ha coinvolto 44 adolescenti di età compresa tra 12 e sotto i 18 anni con oHCM sintomatica e prevede tre fasi di trattamento della durata complessiva di 200 settimane: una prima fase di 28 settimane con placebo, una seconda fase di 28 settimane con trattamento attivo e una fase di estensione in aperto di 144 settimane. La cardiomiopatia ipertrofica è una malattia cardiaca primaria che può avere cause genetiche o sconosciute. Gli adolescenti con oHCM spesso presentano una ridotta tolleranza allo sforzo e complicanze correlate.