HaemaLogiX ha avviato l’arruolamento dei pazienti per il suo studio clinico di Fase 1 chiamato Koala presso il Peter MacCallum Cancer Centre, segnando la prima sperimentazione sull’uomo della terapia KMCAR T-cell contro il mieloma multiplo kappa-restretto recidivante o resistente ai trattamenti. Lo studio è stato approvato dall’Agenzia del Farmaco australiana (Therapeutic Goods Administration) e ha ricevuto il via libera etico, permettendo così di passare dalla fase di sviluppo preclinico a quella di valutazione clinica. Questo studio, che prevede l’aumento progressivo delle dosi, valuterà la sicurezza e l’efficacia precoce della terapia KMCAR T-cell, un trattamento CAR-T autologo progettato per colpire l’antigene Kappa Myeloma specifico dei tumori, presente solo sulle cellule di mieloma e non su quelle sane del sistema immunitario. Secondo HaemaLogiX, questa selettività potrebbe consentire una distruzione efficace delle cellule tumorali preservando la funzione normale del sistema immunitario, distinguendo questa terapia dai prodotti CAR-T attualmente approvati che agiscono contro l’antigene BCMA. La terapia KMCAR T-cell deriva dalla piattaforma KappaMab, sviluppata dall’azienda, che ha già dimostrato un profilo di sicurezza favorevole in diversi studi di Fase 1, 2a e 2b. Le ricerche precliniche condotte insieme al Peter Mac hanno confermato l’uccisione specifica e duratura di cellule tumorali positive per l’antigene KMA. La dottoressa Rosanne Dunn, responsabile scientifico e cofondatrice di HaemaLogiX, ha dichiarato: «Questo traguardo riflette anni di collaborazione scientifica e l’impegno nel sviluppare un approccio mirato e specifico per i pazienti con mieloma multiplo recidivante o resistente ai trattamenti. Siamo entusiasti di vedere la nostra terapia KMCAR T-cell entrare nella fase di sperimentazione clinica e non vediamo l’ora di ottenere i risultati che lo studio KOALA ci fornirà». Il dottor Chris Baldwin, amministratore delegato di HaemaLogiX, ha aggiunto: «L’inizio dello screening e dell’arruolamento dei pazienti nello studio clinico KOALA rappresenta un traguardo significativo in un momento cruciale per l’evoluzione delle terapie CAR-T contro il mieloma multiplo». Ha inoltre sottolineato che «la nostra terapia KMCAR T-cell si distingue per la sua capacità di colpire l’antigene KMA specifico del tumore, e crediamo che possa ampliare ulteriormente l’impatto terapeutico delle terapie CAR-T nel mieloma multiplo». Il mieloma multiplo rimane la seconda forma più comune di tumore del sangue a livello mondiale, con la maggior parte dei pazienti che, nonostante i progressi terapeutici, va incontro a recidive nel tempo.