Oggi, vi presentiamo un breve riassunto delle novità da Praxis Precision Medicines, Rezolute e Geron, oltre agli aggiornamenti di Rhythm Pharmaceuticals e Centessa Pharmaceuticals che potreste aver perso. Praxis Precision Medicines ha annunciato giovedì i piani per presentare, all’inizio del prossimo anno, un farmaco sperimentale per le crisi epilettiche per l’approvazione negli Stati Uniti. I ricercatori hanno valutato il farmaco, noto scientificamente come relutrigine, come potenziale trattamento per un gruppo di epilessie rare che causano gravi crisi e ritardi nello sviluppo. Praxis ha dichiarato di aver deciso di presentare la domanda dopo “discussioni collaborative” con la Food and Drug Administration durante un recente incontro. Le azioni della società, che sono schizzate in alto quest’anno grazie a positivi aggiornamenti per un diverso programma di sviluppo, sono salite di un altro 2% giovedì, chiudendo poco sopra i 267 dollari ad azione. Rezolute ha dichiarato giovedì che il suo farmaco ersodetug ha fallito un trial di Fase 3 in una rara condizione genetica che causa pericolosamente bassi livelli di zucchero nel sangue. Quando confrontato con un placebo, la terapia non ha significativamente ridotto il numero medio di volte, a settimana, in cui i livelli di zucchero nel sangue dei pazienti scendevano sotto una certa soglia. Ersodetug ha mancato anche un obiettivo secondario importante dello studio. In un comunicato, il Chief Medical Officer di Rezolute, Brian Roberts, ha dichiarato che ci sono “aspetti dei risultati che meritano ulteriori indagini” e che l’esito di tale indagine “informerà il nostro percorso futuro”. Tuttavia, il prezzo delle azioni di Rezolute è crollato di quasi il 90%, e Xoma Royalty, che detiene i diritti di royalty su resodetug, ha subito un calo a due cifre delle azioni. Geron licenzierà circa un terzo dei suoi 260 dipendenti in una ristrutturazione strategica, ha dichiarato l’azienda giovedì. Lo scorso giugno, Geron ha ottenuto la sua prima approvazione di un farmaco quando Rytelo è stato approvato per l’uso nel trattamento delle sindromi mielodisplastiche. Ma le vendite sono stagnate nel 2025, deludendo gli investitori e deprimendo il prezzo delle azioni della società. Geron ha cambiato CEO ad agosto e il suo nuovo leader Harout Semerjian ha dichiarato che, dopo una revisione aziendale, il taglio dei costi è “nello spirito di una gestione fiscale prudente”. I tagli lasceranno Geron con spese operative previste per il 2026 inferiori a quelle del 2025. Rhythm Pharmaceuticals farà avanzare il suo farmaco setmelanotide in una sperimentazione di fase avanzata nella sindrome di Prader-Willi dopo risultati incoraggianti in uno studio di Fase 2. Secondo Rhythm, setmelanotide, che vende come Imcivree per le forme geneticamente determinate di obesità, ha mostrato segni di riduzione delle voglie di cibo e ha aiutato a ridurre i valori di indice di massa corporea dei pazienti nello studio. Sebbene il piccolo studio abbia notevoli limitazioni, i dati erano “favorevoli e supportivi” dell’avanzamento nella sperimentazione di fase avanzata nella sindrome di Prader-Willi, ha scritto l’analista di Stifel Paul Matteis. Le azioni di Rhythm sono salite del 12% giovedì e, a più di 117 dollari ad azione, hanno quasi raddoppiato di valore quest’anno. Centessa Pharmaceuticals sta ottenendo un nuovo dirigente di alto livello, annunciando giovedì che il CEO attuale e membro del consiglio di amministrazione Saurabh Saha, che si dimetterà da queste posizioni il 1° gennaio, sarà sostituito da Mario Alberto Accardi. In un comunicato, il presidente del consiglio di amministrazione Francesco De Rubertis ha dichiarato che la transizione “sottolinea l’evoluzione strategica” di Centessa da una startup con una vasta gamma di programmi farmaceutici in fase iniziale, a una società focalizzata esclusivamente sull’avanzamento delle terapie “orexine”. Le orexine sono una classe di proteine che aiutano a controllare la sonnolenza e un bersaglio che Wall Street ha iniziato a vedere come un’opportunità da miliardi di dollari. Centessa è attualmente in gara con sviluppatori come Takeda Pharmaceutical e Alkermes per portare sul mercato farmaci che prendono di mira le orexine per la narcolessia. In Centessa, Accardi ha ricoperto il ruolo di presidente e fondatore del programma orexina dell’azienda.