La Commissione Europea ha approvato l’inibitore MEK orale Koselugo (selumetinib) di Alexion, braccio di AstraZeneca per le malattie rare, per gli adulti affetti da neurofibromatosi di tipo 1 (NF1), una rara condizione genetica. Koselugo è indicato per i pazienti con tumori neurofibromatosi plexiformi sintomatici e non operabili, che si verificano fino al 50% dei casi. L’approvazione si basa sui risultati dello studio clinico di fase III KOMET, il più grande e unico studio di fase III controllato con placebo in questa popolazione di pazienti. I dati dello studio sono stati presentati al congresso dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) del 2025. Il dottor Pierre Wolkenstein, PhD, Professore e Investigatore Coordinatore Nazionale del trial KOMET in Europa, ha dichiarato: “Gli adulti trattati con Koselugo hanno mostrato una significativa riduzione del volume del tumore con un profilo di sicurezza coerente con il suo uso stabilito nei pazienti pediatrici.”. Sebbene la Commissione avesse approvato condizionatamente il trattamento per i pazienti pediatrici nel 2021, questa nuova approvazione consente ora anche agli adulti idonei di trarne beneficio. L’analisi primaria dello studio ha mostrato che Koselugo ha fornito un tasso di risposta obiettiva (ORR) statisticamente significativo del 20% rispetto al 5% con placebo al ciclo 16. Marc Dunoyer, Amministratore Delegato di Alexion, ha dichiarato: “L’approvazione della Commissione Europea estende il potenziale di cambiamento della vita di Koselugo agli adulti con NF1 PN nella regione, inclusa la continuità delle cure in età adulta.”. AstraZeneca e MSD hanno concordato nel luglio 2017 di co-sviluppare e co-commercializzare Koselugo, nonché l’inibitore PARP Lynparza (olaparib). Oltre all’UE, Koselugo è approvato per gli adulti idonei in Giappone e per alcuni pazienti pediatrici negli Stati Uniti, in Giappone e in Cina. Sono in corso ulteriori revisioni regolatorie per l’approvazione in altre regioni.