Nella lunga strada dello sviluppo di farmaci, l’approvazione di Papzimeos da parte di Precigen è stata un traguardo importante. La malattia che il farmaco tratta, la papillomatosi respiratoria ricorrente (RRP), è una condizione rara e potenzialmente mortale scoperta un secolo fa, ma fino ad ora senza un trattamento approvato. Precigen, ex Intrexon, ha lavorato per quasi tre decenni prima di ottenere l’approvazione di questo trattamento. Tuttavia, una volta avviati i trial clinici nel 2021, il processo è stato ‘rapido’, come ha dichiarato Helen Sabzevari, CEO di Precigen. Nonostante i rallentamenti causati dalla pandemia, il farmaco è stato approvato solo quattro anni dopo. Inoltre, invece di un’approvazione accelerata, la FDA ha concesso un’approvazione completa, con una decisione anticipata di quasi due settimane rispetto alla data prevista. ‘Questo è piuttosto inedito’, ha commentato Sabzevari. L’approvazione ha anche aiutato Precigen a superare un periodo difficile. In un rapporto trimestrale dello scorso giugno, la società aveva segnalato preoccupazioni sulla sua capacità di rimanere a galla a causa dell’esaurimento del denaro operativo. Tuttavia, dopo l’approvazione della FDA, Precigen ha ottenuto fino a 125 milioni di dollari di finanziamenti non diluitivi. Ora è il momento di agire per la biotech del Maryland, che sta lanciando un potenziale blockbuster in un mercato inesplorato, almeno per ora senza un partner farmaceutico per la commercializzazione. La società ha fatto una mossa strategica assumendo Phil Tennant come chief commercialization officer l’anno scorso. Tennant, un professionista del settore con esperienza in aziende come Astellas Pharma, AstraZeneca e Bristol Myers Squibb, ha portato con sé una ‘mente brillante nella commercializzazione’, come ha detto Sabzevari. ‘Abbiamo garantito di poter partire subito’, ha aggiunto. ‘Le nostre squadre sono già operative.’ La chiave per un lancio di successo è assicurare un ‘accesso fluido’ al farmaco nel primo anno di approvazione, ha spiegato Sabzevari. A tal fine, la società ha messo in atto un’infrastruttura di produzione per garantire la consegna immediata delle dosi. Come molte aziende farmaceutiche, Precigen ha anche lanciato una piattaforma per aiutare i pazienti a navigare nella diagnosi, nell’accesso, nella copertura e, se necessario, nel supporto finanziario per il farmaco, che costa 115.000 dollari a dose. Tuttavia, il panorama della RRP, una malattia rara con una popolazione di soli 27.000 pazienti negli Stati Uniti, presenta sfide significative. Causata da infezioni ricorrenti da HPV, la RRP provoca tumori benigni nelle vie respiratorie che possono ostacolare la capacità di parlare o respirare. La condizione è spesso diagnosticata erroneamente, ha detto Sabzevari, o trattata con interventi chirurgici debilitanti. Oltre a collaborare con i gruppi di pazienti per comprendere le loro esigenze specifiche, Precigen sta conducendo una campagna di sensibilizzazione sui sintomi della RRP tra i professionisti sanitari e i pagatori. E mentre aumenta la consapevolezza della RRP, Papzimeos dovrebbe essere un trattamento facile da promuovere: il 51% dei pazienti ha avuto una risposta completa dopo un anno, e l’86% ha ridotto la necessità di interventi chirurgici, ha affermato Sabzevari. Precigen non ha ancora fornito indicazioni specifiche sulle vendite di Papzimeos, ma Sabzevari ha notato il suo potenziale ‘da miliardi di dollari’ nonostante il limitato bacino di pazienti (circa 1.000 nuovi casi vengono diagnosticati ogni anno). La società prevede anche di lavorare con la FDA per un’estensione dell’indicazione per i bambini e per il re-trattamento dei pazienti che non hanno ottenuto una risposta completa. Papzimeos dimostra anche il potenziale della piattaforma di Precigen, ha detto Sabzevari. Dopo una carriera nella ricerca, Sabzevari ha iniziato nel settore farmaceutico con Merck KGaA, dove ha guidato lo sviluppo di Bavencio, un anticorpo monoclonale inibitore di PD-L1 che è diventato il primo immunoterapico approvato dalla FDA per il carcinoma a cellule di Merkel metastatico. La pipeline di Precigen si basa su due piattaforme distinte, tra cui AdenoVerse, che modula il sistema immunitario fornendo antigeni e citochine con adenovettori di gorilla proprietari. Secondo Sabzevari, nessun altro vettore offre la ‘libertà di progettare’ trattamenti così potenti con la capacità di attivare o disattivare determinati geni. ‘Questo è molto unico nel settore’, ha affermato. ‘Non è una piattaforma ‘me-too’.’ Un altro candidato sviluppato con questa piattaforma, PRGN-2009, è attualmente in fase di sperimentazione avanzata per i tumori associati all’HPV. Precigen spera anche di fare il suo ingresso nel settore delle terapie cellulari con la sua piattaforma UltraCAR-T Advantage, progettata per produrre terapie CAR-T in poche ore e a un costo inferiore rispetto ad altri trattamenti. La società prevede di incontrare la FDA per avviare uno studio di fase 2 pivotale per una terapia UltraCAR-T nella leucemia mieloide acuta, ha detto Sabzevari, e ha altri candidati in fase iniziale nel campo del cancro. Ma con l’approvazione di Papzimeos in tasca, lo spazio della terapia genica e il potenziale ampio di AdenoVerse occupano gran parte dell’energia della società. ‘Può generare o correggere un gene specifico. Quindi ha una grande versatilità’, ha concluso Sabzevari.