La FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano (ODD) al MDL-101 di Modalis per il trattamento della distrofia muscolare congenita LAMA2 (LAMA2-CMD).
La distrofia muscolare congenita LAMA2 (LAMA2-CMD) è causata dall’assenza della proteina LAMA2, portando a una grave distrofia muscolare che inizia […]