Emalex cerca l’approvazione della FDA per la terapia della sindrome di Tourette dopo il successo della Fase III Dopo aver ottenuto risultati positivi nella Fase III dei loro studi clinici, Emalex sta cercando l’approvazione della FDA per un nuovo trattamento della sindrome di Tourette. Questo trattamento include l’uso di farmaci come ecopipam, che hanno dimostrato di ridurre i sintomi nei pazienti.

Tra i 49 pazienti adulti coinvolti nello studio, il 41,2% di quelli trattati con Ecopipam ha avuto una ricaduta. Emalex Biosciences punta all’approvazione della sua terapia per la sindrome di Tourette dopo aver raggiunto gli obiettivi principali in uno studio di Fase III.

Il farmaco Ecopipam, che agisce sul sistema nervoso centrale bloccando il recettore della dopamina-1, ha mostrato risultati positivi sia nei bambini che negli adulti affetti dalla sindrome di Tourette, caratterizzata spesso da tic involontari. Nei bambini, il 41,9% dei pazienti trattati ha avuto una ricaduta rispetto al 68,1% del gruppo placebo.

Dopo questi risultati promettenti, Emalex prevede di incontrare la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti e altre autorità sanitarie globali per discutere una nuova domanda di approvazione del farmaco nel 2025.

Lo studio DIAMOND ha coinvolto 167 bambini e 49 adulti con sindrome di Tourette. Nei bambini trattati con Ecopipam si è osservata una significativa riduzione dei tic vocali e motori durante un periodo di 12 settimane. Successivamente, i pazienti sono stati assegnati casualmente a continuare con il farmaco o passare a un placebo.

Frederick Munschauer, responsabile medico di Emalex, ha dichiarato che i risultati rafforzano la fiducia in Ecopipam come possibile trattamento innovativo per la sindrome di Tourette.

Nel 2024, il mercato globale per le terapie della sindrome di Tourette era di circa 248 milioni di dollari, ma si prevede che scenderà a 84 milioni entro il 2030. Tra i farmaci più usati c’è l’Abilify (aripiprazolo) di Otsuka Holdings, che dovrebbe generare circa 192 milioni di dollari entro il 2025.

Secondo i dati dei CDC degli Stati Uniti, circa un bambino su 333 (0,3%) tra i tre e i 17 anni è stato diagnosticato con questa condizione, con i maschi tre volte più a rischio rispetto alle femmine.

In precedenza, i risultati di uno studio di Fase IIb hanno mostrato che Ecopipam riduceva del 30% i tic nei bambini rispetto al placebo. Eric Messner, CEO di Emalex, ha espresso speranza che Ecopipam possa alleviare i sintomi dei pazienti con la sindrome di Tourette.

Nel frattempo, l’azienda farmaceutica israeliana SciSparc ha ricevuto l’approvazione della FDA per avviare uno studio clinico di Fase IIb su SCI-110 in adulti con questa condizione.