La Gamida Cell ha ottenuto una nuova approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per Omisirge (omidubicel-onlv), rendendola la prima terapia di trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) autorizzata per l’anemia aplastica severa. L’opzione di trapianto innovativa dell’azienda Ayrmid, derivata dal sangue del cordone ombelicale, è ora autorizzata per pazienti di età pari o superiore a sei anni dopo una condizione di intensità ridotta. Il dottor Joe Wiley, presidente e amministratore delegato di Ayrmid, ha dichiarato: “Insieme alla sua prima approvazione FDA nel 2023 per le malattie ematologiche, Omisirge è una nuova e innovativa opzione di trapianto per i molti pazienti con anemia aplastica severa che non hanno un donatore compatibile correlato.” Ha aggiunto: “Questa approvazione potrebbe essere trasformativa per i pazienti con anemia aplastica severa, data la rapida e sostenuta ripresa dei conteggi del sangue osservata.” La terapia cellulare affronta i limiti del sangue del cordone ombelicale come fonte, tra cui il ritardo nella ripresa ematopoietica e le infezioni aumentate, e fornisce ulteriori opzioni di trapianto per questi pazienti che necessitano di HSCT. I dati clinici non hanno riportato casi di grave malattia del trapianto contro l’ospite acuta (GVHD) del BMT-CTN. La dottoressa Megha Kaushal, direttrice ad interim dell’Ufficio dei Prodotti Terapici del CBER e pediatra ematologa, ha dichiarato: “Omisirge ridurrà il tempo di ripresa dei neutrofili, portando a tempi di recupero più brevi dopo il trapianto e potrebbe migliorare i tassi di infezione in questa popolazione di pazienti.” L’efficienza clinica di Omisirge L’approvazione della FDA si basa sui dati di uno studio in corso che valuta Omisirge in pazienti di età pari o superiore a sei anni, che ha illustrato un precoce e sostenuto trapianto di neutrofili in 12 dei 14 pazienti nella popolazione efficace. Il tempo mediano per la ripresa dei neutrofili era di 11 giorni. Inoltre, i dati hanno mostrato una “rapida” ripresa immunitaria post-trapianto, nonché un tasso di sopravvivenza senza malattia e complessiva del 92%. Il dottor Vinay Prasad, direttore medico e scientifico capo e direttore del Centro per la Valutazione e la Ricerca sui Prodotti Biologici della FDA, ha dichiarato: “Questa approvazione è rivoluzionaria nel panorama terapeutico e cambia fondamentalmente il modo in cui affrontiamo il trattamento dell’anemia aplastica severa, dove un trattamento precoce ha il potenziale di alterare il corso della vita di una persona.”