Il farmaco IMAAVY è stato approvato dalla FDA come prima terapia specifica per trattare l’anemia emolitica autoimmune da anticorpi caldi, una malattia rara del sangue. Questo farmaco agisce in modo mirato per ridurre gli autoanticorpi patogeni (IgG) che attaccano e distruggono i globuli rossi, senza danneggiare le cellule B, fondamentali per le difese immunitarie. La decisione si basa su dati clinici di fase 2 e 3 che hanno dimostrato una risposta duratura dell’emoglobina nei pazienti trattati. Nello studio, i pazienti hanno registrato un aumento medio dell’emoglobina di 1 grammo per decilitro già alla prima settimana di trattamento. Inoltre, dopo 24 settimane, è stato osservato un miglioramento significativo della stanchezza, misurata con il punteggio FACIT-Fatigue. L’anemia emolitica autoimmune da anticorpi caldi colpisce circa 1 persona su 8.000. Gli autoanticorpi IgG patogeni attaccano i globuli rossi, causando grave anemia, stanchezza estrema e un maggiore rischio di complicazioni e mortalità. Finora, le opzioni terapeutiche disponibili erano limitate a corticosteroidi e immunosoppressori, farmaci che agiscono sull’intero sistema immunitario ma non sono specifici per gli autoanticorpi responsabili della malattia. IMAAVY, invece, agisce selettivamente per ridurre la quantità di IgG nel sangue, inclusi gli autoanticorpi, preservando al contempo la funzione delle cellule B. Riducendo i livelli di IgG, il farmaco mira a controllare la causa principale della malattia e garantire un beneficio duraturo. L’approvazione rappresenta un importante passo avanti per i pazienti, che da tempo necessitano di terapie più precise ed efficaci. Teresa Barata, Chief Scientific Officer, ha commentato: “Sfruttare l’attività antitumorale dell’IL-12 limitando al contempo la tossicità sistemica ha rappresentato una sfida per i ricercatori per quasi 30 anni. Siamo orgogliosi del ruolo svolto dai nostri team nello sviluppo di questa complessa molecola, creando una struttura anticorpale innovativa che ‘attiva’ l’IL-12 solo dove necessario.”