Argenx ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato una domanda di licenza biologica supplementare per VYVGART, un farmaco destinato agli adulti con miastenia gravis generalizzata (gMG) seronegativa per anticorpi del recettore dell’acetilcolina. La FDA ha fissato una data target di azione del 10 maggio 2026, secondo il Prescription Drug User Fee Act.
Luc Truyen, Chief Medical Officer di argenx, ha dichiarato: “I pazienti con gMG seronegativa continuano ad avere poche opzioni di trattamento e c’è un bisogno significativo di migliorare la loro qualità di vita. L’accettazione della nostra domanda con status di revisione prioritaria da parte della FDA riflette il potenziale di VYVGART nel rispondere a questa esigenza.”
Truyen ha aggiunto: “Questo sviluppo ci avvicina all’espansione dell’uso di VYVGART in un ampio spettro di pazienti con miastenia gravis. Siamo impazienti di continuare il nostro dialogo con la FDA mentre esaminano la nostra domanda.”
La domanda è supportata dai risultati dello studio di fase 3 ADAPT SERON, che ha valutato VYVGART in adulti con gMG seronegativa, inclusi i sottotipi MuSK+, LRP4+ e triplo seronegativo. Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario, mostrando un miglioramento statisticamente significativo nel punteggio totale del Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) rispetto al placebo dopo quattro settimane.
In tutta la popolazione dello studio, i pazienti trattati con VYVGART hanno ottenuto un miglioramento medio di 3,35 punti nel punteggio totale MG-ADL alla settimana 4. Miglioramenti nei punteggi MG-ADL e Quantitative Myasthenia Gravis sono stati osservati anche nei successivi cicli di trattamento e in tutti i sottogruppi.
L’azienda ha riportato che VYVGART è stato ben tollerato, con un profilo di sicurezza coerente con il suo uso stabilito nella gMG seropositiva per anticorpi del recettore dell’acetilcolina e altre indicazioni, senza nuove preoccupazioni di sicurezza identificate.