L’Agenzia statunitense per il controllo dei farmaci (FDA) ha recentemente inviato due lettere di risposta completa (CRL) che hanno bloccato lo sviluppo di due potenziali terapie di AbbVie e Grace Therapeutics.
Per AbbVie, l’azienda farmaceutica con sede a Chicago, il problema riguarda **TrenibotE**, un nuovo farmaco a base di tossina botulinica di tipo E, progettato per essere un’alternativa più rapida ai trattamenti estetici come il Botox. Mentre il Botox tradizionale ha un effetto che dura mesi, TrenibotE agirebbe in appena 2-3 settimane, consentendo ai pazienti di sperimentare un effetto temporaneo prima di optare per una soluzione più duratura. Inoltre, il farmaco potrebbe iniziare a fare effetto già dopo 8 ore dall’iniezione, rispetto ai 2-3 giorni necessari per il Botox standard.
La FDA non ha segnalato problemi di sicurezza o efficacia, ma ha richiesto ulteriori informazioni sulla produzione del farmaco. AbbVie ha dichiarato di essere fiduciosa di poter rispondere tempestivamente alle richieste dell’agenzia e di essere pronta a fornire una risposta dettagliata nei prossimi mesi. Il farmaco potrebbe rappresentare una novità importante nel campo della tossina botulinica, offrendo ai pazienti nuove opzioni per il trattamento delle rughe glabellari (tra le sopracciglia).
Questo ritardo arriva in un momento in cui le vendite del Botox cosmetico di AbbVie stanno diminuendo: nel 2025, i ricavi globali dell’azienda nel settore dell’estetica sono scesi del 6,1% rispetto all’anno precedente, con un totale di 4,86 miliardi di dollari, di cui 2,6 miliardi derivanti esclusivamente dal Botox cosmetico. Tuttavia, il Botox è anche utilizzato per trattare condizioni mediche come l’emicrania cronica e la vescica iperattiva, con vendite separate che hanno raggiunto 3,7 miliardi di dollari lo scorso anno.
Anche Grace Therapeutics ha ricevuto una CRL dalla FDA per il suo farmaco **GTx-104**, una versione iniettabile di nimodipina utilizzata nel trattamento dell’emorragia subaracnoidea aneurismatica (aSAH), una condizione grave che può verificarsi in seguito alla rottura di un aneurisma cerebrale. La FDA ha evidenziato problemi relativi ai dati non clinici presentati, in particolare riguardo ai rischi di lisciviazione dal contenitore del farmaco, alle valutazioni tossicologiche e a carenze nella produzione affidata a un’organizzazione esterna. Nonostante ciò, Grace Therapeutics è convinta che i dati a supporto del farmaco siano solidi e che i problemi possano essere risolti con una nuova presentazione. L’azienda chiederà ora un incontro con la FDA per discutere i prossimi passi.
Il GTx-104 utilizza una tecnologia innovativa a nanoparticelle che consente una formulazione acquosa di un farmaco normalmente insolubile, permettendo la somministrazione per via endovenosa invece che tramite sondino nasogastrico nei pazienti che non possono deglutire. Secondo i risultati di uno studio, i pazienti trattati con GTx-104 hanno registrato una riduzione del 19% degli episodi di ipotensione clinicamente significativa rispetto a quelli che hanno ricevuto la nimodipina orale. Inoltre, sono stati osservati altri benefici, come un minor numero di ricoveri in terapia intensiva e giorni di ventilazione meccanica, oltre a un miglioramento delle condizioni funzionali a 90 giorni.
Entrambi i farmaci rappresentavano speranze per i pazienti, ma ora dovranno affrontare ulteriori valutazioni prima di poter essere approvati. Come sempre, la sicurezza e l’efficacia restano le priorità assolute per le autorità regolatorie.