L’Agenzia statunitense per gli alimenti e i medicinali (FDA) ha approvato il primo farmaco orale a base di peptidi per ridurre il colesterolo alto, chiamato Lipfendra (principio attivo enlicitide), sviluppato dalla casa farmaceutica Merck & Co. Questo rappresenta una novità importante perché finora i trattamenti per abbassare il colesterolo, in particolare quelli che agiscono sul gene PCSK9, erano disponibili solo come iniezioni. Lipfendra è una terapia a base di peptidi (piccole molecole naturali) che si assume una volta al giorno per via orale. Può essere utilizzata insieme a una dieta equilibrata e all’esercizio fisico per aiutare gli adulti con ipercolesterolemia, compresi quelli affetti da una forma ereditaria chiamata ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH), a ridurre i livelli di colesterolo LDL, noto come ‘colesterolo cattivo’. Secondo il dottor Michael Davis, Direttore facente funzione del Centro per la valutazione dei farmaci della FDA, questa approvazione “offre un’opzione terapeutica aggiuntiva per gli adulti con ipercolesterolemia e riflette l’impegno dell’FDA nel promuovere accesso ai farmaci e nel contrastare le malattie croniche”. L’approvazione si basa su studi clinici che hanno dimostrato come Lipfendra abbia ridotto significativamente i livelli di LDL-C nei pazienti con ipercolesterolemia e malattie cardiovascolari aterosclerotiche. In uno studio su pazienti con malattia cardiovascolare aterosclerotica o ad alto rischio, dopo 24 settimane di trattamento, Lipfendra ha ridotto il colesterolo LDL del 56% rispetto al placebo. In un altro studio su pazienti con HeFH, la riduzione media è stata del 59%. Questo non è l’unico progresso recente nel campo delle terapie cardiovascolari: all’inizio di quest’anno, l’FDA ha autorizzato Baxfendy (baxdrostat) di AstraZeneca, il primo inibitore dell’aldosterone sintetasi (ASI) da assumere in combinazione con altri farmaci per l’ipertensione negli adulti. Inoltre, AstraZeneca sta sviluppando laroprovstat, un altro inibitore orale del PCSK9, attualmente in fase avanzata di sperimentazione (fase III). Parallelamente, nel settore delle terapie a base di peptidi, Samsung Biologics ha recentemente annunciato l’acquisizione di PolyPeptide Group AG per 1,8 miliardi di dollari, rafforzando la sua presenza in questo ambito terapeutico. Un’altra novità riguarda Icotyde (icotrokinra) di Johnson & Johnson, approvato a marzo: si tratta del primo peptide orale mirato che blocca specificamente il recettore dell’IL-23, indicato per la psoriasi a placche. Questo farmaco, assunto una volta al giorno, permette una completa clearance della pelle con un profilo di sicurezza favorevole.