Eli Lilly ha annunciato l’acquisizione di Orna Therapeutics, una società biotecnologica focalizzata sulla terapia cellulare in vivo, in un accordo del valore di fino a 2,4 miliardi di dollari. Grazie a questa operazione, Lilly otterrà accesso a una nuova classe di terapie basate su RNA circolare (circRNA) e nanoparticelle lipidiche, progettate per stimolare la produzione di proteine terapeutiche da parte del sistema immunitario del paziente, al fine di trattare le malattie autoimmuni in vivo. Al centro di questa acquisizione c’è ORN-252, un farmaco in fase di sviluppo da parte di Orna per il trattamento di malattie autoimmuni legate ai linfociti B. Questa terapia CAR-T in vivo mira all’antigene di superficie CD19 e presto entrerà in fase di sperimentazione clinica. Secondo Orna, i trial preclinici sulla piattaforma circRNA hanno mostrato segnali di efficacia promettenti, con un’espressione più duratura delle proteine terapeutiche rispetto ad altre piattaforme di terapia a base di RNA o cellule. Questo suggerisce che la piattaforma di Orna potrebbe sbloccare trattamenti non realizzabili con le attuali tecnologie. L’acquisizione di Orna segue una serie di accordi di alto valore stipulati da Lilly all’inizio del 2026, tra cui un accordo di sviluppo e licenza da 1,12 miliardi di dollari con Seamless Therapeutics, specializzata in terapie geniche per la perdita uditiva, e l’acquisizione di Ventyx, specializzata in infiammazioni, per 1,2 miliardi di dollari. Questa operazione rappresenta un ulteriore tassello nel crescente pipeline di terapie cellulari e geniche (CGT) di Lilly, che ha visto numerosi accordi tra il 2020 e il 2025. Secondo GlobalData, Lilly ha firmato 27 accordi CGT in questo periodo. Lilly mira a continuare il suo successo commerciale dopo un positivo 2025, che ha visto un aumento del 45% delle vendite grazie alla forte performance del suo portafoglio di farmaci per l’obesità. I profitti generati dal suo franchising cardiometabolico hanno portato Lilly a fare storia, diventando la prima azienda sanitaria a raggiungere una capitalizzazione di mercato di 1.000 miliardi di dollari, un club attualmente occupato principalmente da giganti tecnologici come NVIDIA e Apple. Le terapie cellulari e geniche (CGT) sono da tempo un argomento di discussione nel settore farmaceutico, mentre le aziende cercano di mitigare le sfide di commercializzazione e di controllo chimico, manifatturiero e di controllo (CMC). Mentre investitori e aziende farmaceutiche si allontanano dai modelli di terapia autologa tradizionali, molti stanno scommettendo su alternative CAR-T in vivo, meno complesse ed economiche da produrre. Inoltre, queste terapie evitano i problemi legati ai pazienti associati ai modelli ex vivo, poiché i pazienti non devono sottoporsi a linfodeplezione o trattamenti con terapie di ponte prima della somministrazione. Man mano che l’interesse per questa nuova forma di terapia cellulare cresce, diversi grandi player farmaceutici hanno investito nella tecnologia, tra cui AbbVie, che ha acquisito Capstan Therapeutics, specializzata in CAR-T in vivo, per fino a 2,1 miliardi di dollari a luglio 2025. Kite Therapeutics, di proprietà di Gilead Sciences, ha fatto una scommessa simile su Interius BioTherapeutics, acquisendo l’azienda e il suo pipeline di CAR-T in vivo per 350 milioni di dollari ad agosto 2025. BMS ha seguito l’esempio fondendosi con Orbital Therapeutics in un accordo da 1,5 miliardi di dollari, ampliando ulteriormente il suo portafoglio CAR-T.