L’agenzia di regolamentazione dei farmaci mira ad adottare un approccio più flessibile alla licenza per la ricerca e la produzione di terapie per malattie rare nel Regno Unito. La Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) intende apportare cambiamenti significativi al percorso regolatorio del Regno Unito per i farmaci per malattie rare per accelerare e facilitare la loro sperimentazione, produzione e approvazione. Al centro dei cambiamenti descritti nel nuovo documento politico del regolatore c’è l’affrontare le barriere uniche del settore delle malattie rare per portare le terapie ai pazienti. Queste barriere includono la conduzione di studi clinici con una popolazione limitata di pazienti e i successivi problemi di reclutamento e costi. La MHRA mira a creare percorsi regolatori flessibili e basati sulla scienza che accelerano gli studi clinici e le approvazioni dei prodotti per le terapie delle malattie rare, mantenendo alti standard di sicurezza, efficacia e qualità. La dottoressa Jacqeline Barry, Chief Clinical Officer presso il Cell and Gene Therapy Catapult, ha dichiarato: “Attraverso questa iniziativa, la MHRA mira a creare percorsi regolatori flessibili e basati sulla scienza che accelerano gli studi clinici e le approvazioni dei prodotti per le terapie delle malattie rare, mantenendo alti standard di sicurezza, efficacia e qualità.” Altre raccomandazioni chiave nel documento politico della MHRA includono il rilascio di un’unica approvazione anticipata sia per un’applicazione di studio clinico che per un’autorizzazione alla commercializzazione basata su prove convincenti ma limitate. Tale approvazione sarebbe concessa con un rigoroso piano di monitoraggio della sicurezza e una tempistica per la revisione della sua base di prove nel mondo reale. Il documento propone anche misure per: migliorare la condivisione delle prove nel Regno Unito e a livello globale per raccogliere dati scarsi, rafforzare la sorveglianza post-marketing, migliorare l’allineamento del sistema sanitario nel Regno Unito e a livello internazionale. Julian Beach, Direttore Esecutivo della MHRA per la Qualità e l’Accesso Sanitario, ha dichiarato: “Il Regno Unito ha gli ingredienti per diventare un leader globale nelle terapie per malattie rare, con una ricca base accademica, un unico fornitore di genomica e i dataset unici e diversi del NHS. La sfida è riunire tutti questi elementi, cosa che farà il nostro nuovo quadro.”. Il quadro proposto dalla MHRA è supportato dal nuovo Rare Disease Consortium, di cui fanno parte aziende farmaceutiche come AstraZeneca (Alexion), Biogen e Ipsen, regolatori come la MHRA e la NICE, e organismi di categoria tra cui Catapult Cell and Gene Therapy, BIA e ABPI. La pubblicazione completa del quadro politico proposto dalla MHRA è prevista per l’anno prossimo, quando darà ulteriore peso alla strategia del governo del Regno Unito per le scienze della vita. Pubblicata a luglio, la strategia mira a sostenere la crescita, l’innovazione e l’attrattiva per gli investimenti del settore.