MSD ha ricevuto l’approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per una nuova indicazione di Winrevair (sotatercept-csrk) in iniezioni da 45mg e 60mg per l’ipertensione arteriosa polmonare (PAH, Gruppo I dell’Organizzazione Mondiale della Sanità [OMS]). Questa approvazione si basa sui dati dello studio Zenith, uno studio di Fase III globale, controllato con placebo, in doppio cieco, multicentrico e a gruppi paralleli. La nuova indicazione include i componenti degli eventi di peggioramento clinico – ospedalizzazione, trapianto di polmone e morte – per gli adulti con PAH, e si concentra sul miglioramento della capacità di esercizio e della classe funzionale OMS. Nello studio Zenith, che ha valutato 172 pazienti con PAH ad alto rischio di mortalità, Winrevair, aggiunto alla terapia di base, ha mostrato una riduzione statisticamente significativa del 76% del rischio di mortalità e morbilità maggiori rispetto al placebo. Lo studio è stato interrotto prematuramente dopo un’analisi intermedia che ha confermato l’efficacia. Ai partecipanti è ora offerto un follow-up a lungo termine in aperto con Winrevair. Gli effetti avversi osservati nello Zenith includono epistassi, infezioni, teleangectasie, diarrea, eruzione cutanea, emoglobina elevata, sanguinamento gengivale ed eritema. La durata media del trattamento è stata di 435 giorni per Winrevair rispetto ai 268 giorni del placebo. L’interruzione del trattamento a causa di eventi avversi è stata dell’1% per Winrevair e del 5% per il placebo. Il dottor Joerg Koglin, vice presidente senior della ricerca e sviluppo clinico globale di MSD, ha dichiarato: “La leadership di MSD nella ricerca sulla PAH è radicata in un programma clinico completo che continua ad avanzare la scienza e a fornire prove significative per medici e pazienti. Questa approvazione rappresenta un altro passo avanti nella nostra missione di mantenere le promesse di Winrevair, un inibitore del segnale dell’attivina con un’indicazione che riconosce il suo impatto sui pazienti adulti con PAH in termini di rischio di eventi di peggioramento clinico, inclusi morte, trapianto di polmone e ospedalizzazione per PAH.” A giugno 2025, MSD ha ricevuto l’approvazione per la sua terapia anti-recettore di morte programmata-1 (PD-1), Keytruda (pembrolizumab), per gli adulti con carcinoma squamoso della testa e del collo localmente avanzato resecabile.