Gli ultimi mesi del 2025 potrebbero essere molto intensi per il settore farmaceutico, con l’FDA che dovrà prendere decisioni importanti su farmaci che potrebbero rivoluzionare il trattamento di diverse malattie. Alcune delle più grandi aziende farmaceutiche attendono con ansia le scadenze PDUFA che potrebbero portare all’approvazione di nuove formulazioni di farmaci già consolidati. Ad esempio, Merck & Co. scoprirà entro il 23 settembre se la forma sottocutanea del suo trattamento oncologico di punta, Keytruda, riceverà l’approvazione. Se tutto va bene, la nuova formulazione potrebbe essere lanciata già dal 1 ottobre. Keytruda è stato uno dei farmaci più redditizi degli ultimi anni, ma dovrà affrontare la concorrenza dei generici intorno al 2028. Una versione sottocutanea potrebbe però prolungarne il vantaggio sul mercato, rendendo più semplice l’amministrazione per pazienti e medici. Anche Novo Nordisk è in attesa di una decisione cruciale: l’FDA sta valutando la sua richiesta per una versione orale del semaglutide, un farmaco per il diabete e l’obesità. Dopo il grande successo di Wegovy e Ozempic, Novo Nordisk ha affrontato sfide quest’anno, perdendo quote di mercato a favore di Eli Lilly e registrando una crescita più lenta. L’approvazione di una versione orale potrebbe essere decisiva per il futuro del mercato. La decisione dell’FDA è attesa per il quarto trimestre. Altre aziende potrebbero invece ottenere l’approvazione di farmaci completamente nuovi. Tra questi, Stealth Biotherapeutics attende una decisione per il 26 settembre su elamipretide, un trattamento per una malattia ultra-rare chiamata sindrome di Barth. Dopo un rifiuto iniziale, l’azienda ha presentato una nuova domanda basata su un endpoint intermedio, la forza muscolare estensoria. Se approvato, elamipretide sarebbe il primo trattamento per questa malattia, che colpisce circa 150 persone negli Stati Uniti. La decisione potrebbe anche influenzare le future approvazioni di farmaci per malattie rare. Biohaven, invece, punta tutto su troriluzole, un farmaco per l’ataxia spinocerebellare, una malattia rara e potenzialmente letale. Dopo il fallimento in un trial per il disturbo ossessivo-compulsivo, l’azienda spera che i risultati positivi nei trial per l’ataxia possano portare all’approvazione. L’FDA dovrebbe decidere entro la fine dell’anno. Infine, Fortress Biotech e Sentynl Therapeutics stanno lavorando a un trattamento per la malattia di Menkes, una condizione genetica rara che colpisce circa 225 neonati all’anno negli Stati Uniti. Il farmaco sperimentale, CUTX-101, ha mostrato una riduzione del rischio di morte quasi dell’80% nei trial clinici. Se approvato, potrebbe cambiare la prognosi di questa malattia. L’FDA dovrebbe prendere una decisione entro il 30 settembre.