CERo ha pubblicato nuovi risultati dallo studio in corso CertainT-1, che valuta CER-1236, una terapia a cellule T a recettore di fusione chimerico, testata su pazienti con leucemia mieloide acuta (AML).
Gli investigatori hanno completato il periodo di osservazione della tossicità dose-limitante nella prima coorte e hanno riportato un’espansione cellulare senza sindrome da rilascio di citochine, senza sindrome da neurotossicità associata all’immunoterapia e senza eventi avversi correlati al trattamento, segnando un’indicazione di sicurezza positiva per un approccio a cellule T ingegnerizzate nell’AML.
Un’osservazione notevole è stata registrata in un secondo paziente, il cui sindrome mielodisplastica era progredita in AML. Gli investigatori hanno riportato un intervallo di 61 giorni senza trasfusioni di piastrine dopo il trattamento con CER-1236, superando il benchmark di otto settimane comunemente utilizzato negli studi che valutano l’indipendenza dalle trasfusioni di piastrine.
Il risultato è stato ottenuto in un paziente con malattia avanzata, inclusa un’anomalia cromosomica inv3.
In risposta a questi primi risultati, CERo ha modificato il protocollo CertainT-1 per ampliare l’arruolamento oltre l’AML per includere la sindrome mielodisplastica avanzata e la mielofibrosi, un passo che amplia la potenziale rilevanza clinica della piattaforma. L’azienda continua ad aumentare il dosaggio mentre raccoglie dati sistematici sulla sicurezza e sull’efficacia precoce.
CER-1236 è stato ingegnerizzato per combinare caratteristiche sia dell’immunità adattativa che di quella innata. La terapia integra l’attività citotossica tradizionale delle cellule T con i meccanismi di fagocitosi, un approccio che CERo ritiene possa aiutare ad affrontare i limiti associati alle terapie CAR-T convenzionali nelle malignità mieloidi.