Arvinas ha annunciato risultati promettenti di uno studio di fase 1 sul farmaco sperimentale ARV-102, progettato per trattare la malattia di Parkinson. I dati mostrano che, dopo 28 giorni di trattamento, ARV-102 è riuscito a ridurre di oltre il 50% la proteina LRRK2 nel liquido cerebrospinale di pazienti con Parkinson. Queste scoperte sono state presentate al congresso AD/PD 2026 a Copenaghen.
Lo studio ha dimostrato che ARV-102 riduce anche marcatori biologici legati all’infiammazione e ai danni ai neuroni, associati non solo al Parkinson ma anche alla paralisi sopranucleare progressiva (PSP). Il trattamento è stato ben tollerato a tutti i livelli di dosaggio, che variavano da 20 mg a 80 mg assunti per via orale ogni giorno.
Andrew Siderowf, presidente del Parkinson Study Group, ha commentato: “Questi dati rappresentano un progresso entusiasmante nel trattamento del Parkinson. La capacità di ARV-102 di ridurre i livelli della proteina LRRK2 e altri marcatori chiave nei pazienti suggerisce che i PROTAC, una nuova classe di farmaci, potrebbero aprire la strada a futuri approcci terapeutici. Non vedo l’ora di seguire gli sviluppi di ARV-102 e di capire cosa potrebbe offrire ai pazienti.”
Secondo Arvinas, la concentrazione di ARV-102 nel liquido cerebrospinale è aumentata in modo proporzionale alla dose assunta, confermando che il farmaco riesce a raggiungere il cervello. La riduzione della proteina LRRK2 ha raggiunto il livello desiderato già al 14° giorno e si è mantenuta fino al 28° giorno. Non sono stati segnalati eventi avversi gravi e tutti gli effetti collaterali riscontrati sono stati lievi.
Noah Berkowitz, Chief Medical Officer di Arvinas, ha dichiarato: “Siamo soddisfatti di questi dati convincenti e coerenti che rafforzano lo sviluppo di ARV-102 come potenziale trattamento per malattie neurodegenerative come il Parkinson e la paralisi sopranucleare progressiva, che colpiscono milioni di pazienti e le loro famiglie in tutto il mondo.
A nostro avviso, questo livello di modulazione dei marcatori biologici non era mai stato dimostrato prima con gli inibitori di LRRK2, e crediamo che questi dati siano i primi nel loro genere.”
Arvinas prevede di avviare uno studio di fase 1b sulla paralisi sopranucleare progressiva nel secondo trimestre del 2026, con la possibile transizione a un trial registrativo entro la fine dell’anno.