L’Agenzia per gli Alimenti e i Medicinali (FDA) ha approvato un nuovo trattamento per una forma ereditaria di insufficienza cardiaca. Questo è un grande passo per l’azienda produttrice, Cytokinetics, che ottiene così la sua prima approvazione negli Stati Uniti dopo quasi trent’anni di attività. Il farmaco, chiamato Myqorzo, è stato approvato per adulti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica, una condizione potenzialmente mortale che compromette la capacità del cuore di pompare il sangue. Myqorzo è specificamente indicato per migliorare la capacità funzionale e i sintomi nei pazienti con una gravità della malattia classificata come ‘Classe II’ o ‘Classe III’. Sarà disponibile nella seconda metà di gennaio, secondo quanto dichiarato dall’azienda. Le informazioni sulla prescrizione di Myqorzo includono misure di mitigazione del rischio meno restrittive rispetto a quelle richieste per Camzyos, l’unico altro farmaco disponibile per questa malattia, prodotto da Bristol Myers Squibb. Gli analisti di Wall Street e gli investitori erano in attesa di vedere se il protocollo di gestione del rischio di Myqorzo sarebbe stato diverso da quello di Camzyos, poiché un’etichettatura più permissiva potrebbe aiutare Cytokinetics a guadagnare quote di mercato. L’approvazione di Myqorzo rappresenta una svolta per Cytokinetics, un’azienda biotecnologica fondata nel 1997 che ora porta sul mercato il suo primo prodotto. L’azienda ha subito due grandi battute d’arresto nel 2023, quando un farmaco in sviluppo per la SLA ha fallito nei test di fase avanzata e la FDA ha respinto un altro potenziale trattamento per le malattie cardiovascolari. Tuttavia, il progresso di Myqorzo ha permesso un rimbalzo. Negli ultimi due anni, il farmaco è emerso come una valida alternativa a Camzyos, che si prevede supererà 1 miliardo di dollari di vendite quest’anno. Cytokinetics è stata oggetto di voci di acquisizione, il che ha portato le azioni a livelli che non si vedevano da anni. L’interesse degli investitori deriva dal potenziale di Myqorzo di distinguersi da Camzyos. Entrambi i farmaci sono inibitori della miosina cardiaca, progettati per rilassare i muscoli del cuore e migliorare la funzione dell’organo. Entrambi sono ora approvati per la forma ‘ostruttiva’, o più comune, di HCM. Tuttavia, Camzyos ha un avvertimento严格警告 sulla sua etichetta per il rischio di insufficienza cardiaca e un piano obbligatorio dell’FDA per gestire tale rischio. Il piano prevede un monitoraggio stretto del paziente, lo screening per interazioni farmacologiche e regolari ecocardiogrammi che potrebbero portare a regolazioni della dose se necessario. Myqorzo ha ricevuto un avvertimento simile per l’insufficienza cardiaca, ma il suo protocollo di rischio include un aggiustamento della dose più ‘flessibile’, ecocardiogrammi meno frequenti e un monitoraggio ‘minimo’ delle interazioni farmacologiche. Questi fattori ‘dovrebbero materialmente abbassare le barriere alla prescrizione’ rispetto a Camzyos. Tuttavia, le azioni di Cytokinetics sono rimaste invariate dopo l’approvazione di venerdì, poiché la decisione della FDA e l’etichettatura del farmaco hanno soddisfatto, piuttosto che superato, le aspettative degli investitori. C’è ancora ‘debate’ sull’estensione della ‘differenziazione’ di Myqorzo. Secondo Condulis, l’attenzione degli investitori si è già spostata sulla prossima opportunità di Cytokinetics per separare chiaramente Myqorzo da Camzyos. L’anno prossimo, l’azienda riferirà i risultati di uno studio che testa il suo farmaco in persone con la forma ‘non ostruttiva’ di HCM. Camzyos ha fallito uno studio di Fase 3 in questo contesto, alimentando il dibattito che altri farmaci simili potrebbero avere difficoltà simili. Tuttavia, alcuni analisti hanno suggerito che Myqorzo, che ha un intervallo più ampio di dosi sicure e terapeutiche potenziali, potrebbe avere maggiori possibilità di successo. ‘Siamo ottimisti e ci aspettiamo che [Myqorzo] diventi il miglior [e] unico farmaco per l’intero spettro di HCM’, ha scritto Condulis. Il farmaco avrà un prezzo di lista ‘in linea con’ Camzyos e sarà reso noto prima della sua disponibilità a gennaio, secondo un portavoce. È stato approvato in Cina all’inizio della scorsa settimana. Camzyos è stato lanciato con un costo di acquisizione all’ingrosso annuale di 89.500 dollari.