La Food and Drug Administration (FDA) ha concesso l’approvazione accelerata a Voyxact, un nuovo farmaco iniettabile di Otsuka Pharmaceutical, il primo di una nuova classe di farmaci per una rara malattia renale potenzialmente letale. Voyxact è approvato per la sua capacità di ridurre le proteine nelle urine delle persone con nefropatia a IgA (IgAN), una malattia autoimmune che causa l’accumulo di proteine nei reni e può portare al fallimento dell’organo. Voyxact si somministra tramite iniezione sottocutanea ogni quattro settimane. Otsuka non ha reso noto il prezzo. ‘La disponibilità di Voyxact rappresenta un approccio innovativo e mirato per aiutare a gestire questa malattia complessa nei pazienti con IgAN’, ha dichiarato John Kraus, vice presidente esecutivo e chief medical officer di Otsuka. Esistono diverse terapie per trattare l’IgAN. Tuttavia, poiché la malattia può ancora portare a un declino della funzione renale, c’è ancora bisogno di nuovi trattamenti. Si stima che fino a 130.000 persone negli Stati Uniti siano affette da questa malattia, presentando un’opportunità di mercato tra i 6 e i 10 miliardi di dollari, secondo l’analista di Jefferies Farzin Haque. Questa opportunità ha attirato l’interesse di grandi aziende farmaceutiche come Vertex Pharmaceuticals, Biogen e Novartis. Otsuka ha acquisito Voyxact, noto scientificamente come sibeprenlimab, attraverso l’acquisizione di Visterra nel 2018. Il farmaco funziona bloccando una proteina chiamata A-proliferation-inducing-ligand (APRIL), che svolge un ruolo chiave nello sviluppo e nella progressione dell’IgAN. A supporto dell’approvazione ci sono i risultati intermedi di uno studio di fase avanzata, in cui Voyxact ha ridotto i livelli di proteinuria del 51% dopo nove mesi rispetto a un aumento del 2% nel gruppo placebo. Gli effetti collaterali più comuni osservati sono state infezioni e reazioni nel sito di iniezione. Lo studio è ancora in corso per valutare il cambiamento della funzione renale misurata dal ‘tasso di filtrazione glomerulare stimato’ (eGFR) in 24 mesi. I dati sono attesi nel 2026. Altri farmaci con lo stesso meccanismo potrebbero arrivare sul mercato nei prossimi anni. In particolare, Voyxact potrebbe competere con atacicept, un farmaco di Vera Therapeutics che mira sia ad APRIL che a una proteina chiamata fattore di attivazione delle cellule B (BAFF). In una nota ai clienti, Haque di Leerink ha sostenuto che l’etichettatura di Voyxact è un buon segno per Vera, poiché omette un taglio proteine/creatinina nelle urine, ‘rompendo il precedente stabilito da quattro approvazioni accelerate precedenti’, che avrebbe limitato l’uso a una popolazione di pazienti più piccola. Vera ha presentato il farmaco alla FDA all’inizio di questo mese. Se approvato, potrebbe entrare sul mercato già dall’anno prossimo.