Sanofi, un’azienda farmaceutica, ha annunciato un ulteriore ritardo nell’approvazione del suo farmaco sperimentale per la sclerosi multipla (SM) negli Stati Uniti. Questo ritardo arriva insieme a risultati deludenti da uno studio clinico di fase III. Il farmaco in questione si chiama tolebrutinib e viene utilizzato per una forma specifica di SM chiamata sclerosi multipla secondaria progressiva non recidivante (nrSPMS). La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha posticipato la revisione del farmaco alla fine del primo trimestre del 2026. Inizialmente, la data prevista era il 28 dicembre 2025. La notizia ha fatto scendere il prezzo delle azioni di Sanofi del 6%, passando da €83,32 a €78,40 all’apertura del mercato il 15 dicembre. Sanofi ha anche presentato una richiesta per un protocollo di accesso ampliato per il tolebrutinib, che permette ai pazienti con malattie gravi o immediatamente pericolose per la vita di accedere a un farmaco sperimentale senza dover partecipare a un trial clinico. La SM colpisce quasi un milione di persone negli Stati Uniti. La nrSPMS è una forma di SM in cui la disabilità peggiora costantemente senza recidive. Questo è il secondo ritardo per il tolebrutinib nel 2025. Inizialmente, Sanofi prevedeva una decisione entro la fine di settembre, ma ulteriori analisi hanno spostato la data a dicembre. Inoltre, Sanofi ha rivelato che il tolebrutinib non ha superato uno studio clinico di fase III per il trattamento della sclerosi multipla primaria progressiva (PPMS), una forma di SM che rappresenta circa il 10-15% dei casi. I risultati dello studio PERSEUS hanno mostrato che il farmaco non ha raggiunto l’obiettivo principale di ritardare il peggioramento della disabilità nei pazienti con PPMS. Sanofi ha dichiarato che non cercherà più l’approvazione regolatoria per il farmaco nella PPMS. Questo ritardo e i risultati deludenti dello studio sono gli ultimi problemi in un percorso di sviluppo turbolento per il tolebrutinib, un farmaco acquisito da Sanofi con l’acquisizione di Principia Biopharma nel 2021. Nonostante abbia ricevuto la designazione di terapia innovativa, il farmaco ha affrontato diverse sfide cliniche. Nel settembre 2024, ha fallito due dei tre studi di fase III in pazienti con SM, costringendo Sanofi a concentrarsi sulla nrSPMS. Tre anni fa, la FDA ha posto un blocco parziale sull’arruolamento in alcuni trial di tolebrutinib a causa di danni al fegato indotti dal farmaco. Sanofi ha anche menzionato che il danno epatico indotto dal farmaco rimane un rischio identificato della terapia. Nonostante tutto, le previsioni indicano che le vendite di tolebrutinib potrebbero raggiungere 1,4 miliardi di dollari a livello globale entro il 2031, se approvato.