Solid Biosciences ha ottenuto la designazione di malattia pediatrica rara da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense per la terapia genica SGT-212 in fase di sperimentazione. Questa designazione è un passo importante per lo sviluppo di trattamenti per malattie rare nei bambini. La terapia genica SGT-212 è progettata per trattare una specifica condizione genetica e potrebbe offrire nuove speranze per i pazienti affetti da questa malattia. La designazione FDA faciliterà lo sviluppo e l’approvazione del trattamento, accelerando il processo di ricerca e sviluppo. Questo è un esempio di come l’innovazione scientifica possa fare la differenza nella vita dei pazienti più giovani.