Zenas BioPharma ha annunciato lunedì che il suo farmaco sperimentale obexelimab ha raggiunto l’obiettivo principale di uno studio clinico su una rara condizione infiammatoria chiamata malattia correlata a IgG4. Tuttavia, gli effetti sembrano essere inferiori rispetto a quelli considerati cruciali da un analista di Wall Street per renderlo un ‘farmaco commercialmente valido’. Lo studio ha testato obexelimab contro un placebo in persone già in trattamento con terapie standard per la condizione, e ha riscontrato che coloro ai quali è stato somministrato il farmaco di Zenas hanno avuto un rischio ridotto del 56% di riacutizzazioni della malattia nel corso di un anno. Sebbene i confronti tra studi possano essere fuorvianti, Amgen’s Uplizna, approvato ad aprile 2025 per trattare la condizione, ha ridotto le riacutizzazioni dell’87% nei test clinici. Le azioni di Zenas sono scese di oltre il 55% nelle contrattazioni mattutine di lunedì, cancellando centinaia di milioni di dollari di valore di mercato. Zenas ha recentemente riportato dati promettenti per obexelimab nella sclerosi multipla, ma un’eventuale approvazione in questa condizione è probabilmente lontana anni. La malattia correlata a IgG4 è una condizione autoimmune in cui le cellule B difettose attaccano gli organi causando gonfiore, fibrosi e masse simili a tumori. In passato, il disturbo è stato trattato principalmente con steroidi e l’uso off-label del vecchio farmaco a base di anticorpi Rituxan. Tuttavia, l’approvazione di Uplizna ha rappresentato la prima volta in cui un farmaco è stato specificamente approvato per il disturbo. Zenas spera che obexelimab si dimostri una valida alternativa a Uplizna, con il risultato dello studio di Fase 3 di lunedì che rappresenta la principale prova. La biotech con sede nel Massachusetts ha arruolato 194 persone nello studio, randomizzando la metà a ricevere obexelimab e l’altra metà a ricevere un placebo oltre ai trattamenti standard con steroidi. L’obiettivo principale di obexelimab era ridurre le possibilità dei pazienti di avere una riacutizzazione dell’infiammazione che può peggiorare i sintomi della malattia. Zenas ha affermato che, secondo questa misura, lo studio è stato un successo, poiché la riduzione del rischio del 56% ha raggiunto la significatività statistica. L’azienda prevede di presentare una domanda di approvazione negli Stati Uniti nel secondo trimestre del 2026. Tuttavia, in previsione del risultato dello studio, l’analista di Jefferies Roger Song ha scritto che obexelimab doveva ridurre il rischio di riacutizzazioni del 65% per dimostrarsi ‘commercialmente valido’. Song ha sostenuto che obexelimab non aveva necessariamente bisogno di eguagliare l’efficacia di Uplizna, perché ha altre caratteristiche differenzianti, come il potenziale per la somministrazione a domicilio e un rischio inferiore di infezioni opportunistiche. Zenas aveva 297 milioni di dollari in contanti, investimenti a breve termine e altri attivi correnti al 30 settembre 2025. Ha avuto spese di oltre 50 milioni di dollari per trimestre nei primi nove mesi del 2025. L’azienda ha recentemente raccolto fondi da Royalty Pharma vendendo una royalty del 5,5% sulle future vendite nette mondiali di obexelimab. L’accordo, del valore fino a 300 milioni di dollari, consisteva in un pagamento anticipato di 75 milioni di dollari e includeva ulteriori pagamenti di 75 milioni di dollari ciascuno per il ‘raggiungimento dei criteri di successo definiti’ nello studio di Fase 3 e l’approvazione dell’FDA di obexelimab.