Al convegno annuale ISSCR 2026 è stato presentato un aggiornamento sul primo trial clinico che valuta una terapia a base di cellule staminali neurali derivate da cellule staminali pluripotenti per la malattia di Huntington. Questo rappresenta un passo importante per la medicina rigenerativa. Lo studio Regen4HD, di fase 1b/2a, segue anni di ricerche precliniche, test di sicurezza e collaborazioni con le autorità regolatorie per sviluppare nuovi approcci in una malattia per cui non esistono ancora terapie in grado di modificarne il decorso. La malattia di Huntington è un disturbo neurodegenerativo progressivo. Attualmente, vengono esplorate strategie rigenerative che utilizzano prodotti derivati da cellule staminali umane per modulare la patologia della malattia e rispondere a un bisogno clinico ancora insoddisfatto. Nel corso della presentazione è stato sottolineato l’avvio del primo trial clinico di una terapia basata su cellule staminali pluripotenti per questa condizione. Lo studio Regen4HD sta arruolando pazienti con sintomi iniziali della malattia, di età compresa tra i 18 e i 65 anni. La fase 1b è uno studio di escalation della dose per valutare la sicurezza e la tollerabilità, seguito da una fase 2a per determinare la dose massima tollerata. Leslie Thompson, PhD, dell’Università della California Irvine, ha dichiarato: «Questo trial clinico rappresenta il culmine di molti anni di ricerca preclinica e traslazionale, studi di sicurezza fondamentali, discussioni con la FDA e il supporto del California Institute for Regenerative Medicine». Ha aggiunto: «Raggiungere il punto di avvio del primo trial clinico di un prodotto derivato da cellule staminali pluripotenti per la malattia di Huntington è una tappa importante per questo settore. Le famiglie colpite da questa malattia e la stretta collaborazione tra pazienti e scienziati sono state una fonte costante di ispirazione». Lo sviluppo di terapie rigenerative per la malattia di Huntington ha richiesto il superamento di sfide scientifiche, tra cui l’identificazione di bersagli terapeutici, l’ottimizzazione delle strategie di somministrazione e la gestione di una condizione che progredisce lentamente. I progressi nella comprensione della biologia della malattia stanno aiutando il settore a muovere verso la valutazione clinica. Poiché lo studio è iniziato da poco, i ricercatori si stanno concentrando principalmente sulla valutazione della sicurezza, con misure esplorative che valutano potenziali segnali per future ricerche. «L’obiettivo iniziale di questo studio è stabilire la sicurezza», ha spiegato Thompson. «Se in futuro gli studi dimostreranno che una terapia cellulare somministrata una sola volta può rallentare la progressione della malattia, ciò potrebbe avere implicazioni significative per le persone che vivono con la malattia di Huntington. Tuttavia, queste domande potranno trovare risposta solo attraverso un’attenta valutazione clinica».