L’Agenzia britannica per la regolamentazione di medicinali e dispositivi medici (MHRA) ha pubblicato un documento che spiega come i farmaci basati sul microbioma possano essere resi disponibili per i pazienti nel Regno Unito. Questo tipo di farmaci agisce modificando, ripristinando o sostituendo il microbioma umano, cioè l’insieme di microrganismi che vivono nel nostro corpo. Rappresentano una nuova categoria di terapie con un grande potenziale per affrontare problemi clinici ancora irrisolti, come la resistenza agli antibiotici. Secondo l’MHRA, questi farmaci rientrano già nelle regole esistenti per l’approvazione dei medicinali nel Regno Unito, definite nel Regolamento sui Medicinali Umani del 2012. Questo significa che i produttori possono seguire un percorso chiaro per ottenere la licenza, rispettando gli stessi standard di qualità, sicurezza ed efficacia richiesti per tutti i medicinali britannici. A seconda delle loro caratteristiche, questi farmaci potrebbero essere regolamentati come medicinali biologici o come terapie avanzate. Attualmente, nel Regno Unito non è ancora stato approvato alcun farmaco basato sul microbioma, ma in alcuni paesi sono già stati autorizzati prodotti derivati dal microbiota di donatori per trattare infezioni da Clostridioides difficile. Il documento dell’MHRA elenca i passaggi scientifici e normativi che i produttori devono considerare, come la caratterizzazione del prodotto, la coerenza nella produzione, il controllo della variabilità tra lotti, la valutazione della sicurezza (inclusi i rischi di resistenza agli antibiotici) e la raccolta di solide prove cliniche. Julian Beach, Direttore Esecutivo per la Qualità e l’Accesso alle Cure dell’MHRA, ha dichiarato: «I farmaci basati sul microbioma rappresentano uno dei settori più interessanti e in rapida evoluzione della medicina attuale. Questo documento offre chiarezza ai produttori per portare avanti queste innovazioni con fiducia, garantendo al contempo che i pazienti siano protetti dagli stessi rigorosi standard che valgono per tutti i medicinali autorizzati nel Regno Unito. I quadri normativi britannici, proporzionati ed evidence-based, sono pronti a sostenere questo settore. L’interazione precoce con noi è il modo migliore per i produttori di affrontare con successo questo percorso.» L’MHRA incoraggia i produttori a utilizzare i servizi dell’Ufficio per l’Innovazione e il Consulenza Scientifica fin dalle prime fasi, per chiarire il quadro normativo applicabile, concordare strategie di sviluppo proporzionate e ridurre i rischi nelle decisioni di investimento prima degli studi clinici fondamentali. Il documento chiarisce anche le regole attuali per il trapianto di microbiota fecale nel Regno Unito. Questa procedura viene utilizzata per specifiche indicazioni, come le infezioni ricorrenti da Clostridioides difficile, e viene fornita attraverso studi clinici o come medicinale non autorizzato secondo le regole dell’MHRA per preparazioni estemporanee o su misura. Questi percorsi rimangono sotto la diretta responsabilità del medico prescrittore e non sono influenzati dalla pubblicazione del documento. L’MHRA segnala inoltre i progressi in corso a livello internazionale, tra cui il regolamento dell’UE sulle sostanze di origine umana, che introdurrà un quadro specifico per gli interventi sul microbiota intestinale nell’Unione Europea.