La società farmaceutica GSK ha annunciato che la FDA statunitense ha accettato per una revisione prioritaria una domanda supplementare per l’approvazione del farmaco Jemperli (dostarlimab) nel trattamento del carcinoma del retto localmente avanzato in stadio II e III con alterazioni dMMR/MSI-H non trattato in precedenza. La FDA ha fissato una data di valutazione prevista per febbraio 2027. Inoltre, la domanda può beneficiare di una valutazione accelerata grazie al programma di voucher nazionale per priorità. Il carcinoma del retto colpisce circa 770.000 persone ogni anno in tutto il mondo, e tra il 5% e il 10% dei casi presenta sottotipi con alterazioni dMMR/MSI-H. Attualmente, le terapie standard includono chemioterapia, radioterapia e chirurgia, che possono comportare effetti collaterali duraturi sulla funzionalità intestinale, urinaria e sessuale, sulla fertilità e sulla qualità di vita complessiva. La domanda di approvazione è supportata dai risultati positivi dello studio clinico di fase 2 AZUR-1, che ha raggiunto l’obiettivo principale dimostrando un tasso di risposta clinica completa sostenuta per 12 mesi, con assenza di segni di cancro per almeno un anno. I dati intermedi hanno inoltre confermato che la sicurezza e la tollerabilità del dostarlimab sono coerenti con il profilo noto del farmaco in altri tumori solidi. Questi risultati rappresentano un significativo miglioramento rispetto alle terapie standard storiche e suggeriscono che, se approvato, il dostarlimab potrebbe diventare la prima immunoterapia in grado di eliminare o ritardare la necessità di chemioterapia, radioterapia e chirurgia per alcuni pazienti. Questi dati si aggiungono a ricerche precedenti condotte insieme al Memorial Sloan Kettering Cancer Center, che avevano già evidenziato la capacità del dostarlimab di ottenere risposte cliniche complete senza altre terapie nel carcinoma del retto localmente avanzato con alterazioni dMMR/MSI-H. In questo contesto, il dostarlimab aveva già ricevuto le designazioni di Fast Track e Breakthrough Therapy da parte della FDA. La domanda è stata inoltre accettata nell’ambito di Project Orbis, un’iniziativa della FDA che consente revisioni coordinate a livello internazionale, pur mantenendo l’indipendenza delle decisioni regolatorie in ogni paese partecipante.