L’ente britannico NICE ha pubblicato una nuova linea guida che raccomanda l’utilizzo del farmaco daratumumab, in combinazione con bortezomib, lenalidomide e desametasone, come terapia di prima linea per pazienti adulti affetti da mieloma multiplo che sono idonei a ricevere un trapianto autologo di cellule staminali. Questa decisione significa che i pazienti eleggibili in Inghilterra e Galles potranno presto ricevere questo trattamento combinato già nella fase iniziale della malattia, prima del trapianto. Successivamente, dopo il trapianto, il trattamento continuerà con una fase di consolidamento e, infine, con una terapia di mantenimento a base di daratumumab e lenalidomide. La nuova terapia offre un approccio personalizzato, che tiene conto delle condizioni specifiche del paziente.
Questa raccomandazione si basa sui risultati dello studio clinico di fase 3 chiamato PERSEUS, che ha dimostrato come il regime terapeutico a base di daratumumab riduca del 58% il rischio di progressione della malattia o di morte rispetto al trattamento standard attuale, che prevede l’uso di VRd come terapia di induzione e consolidamento, seguito da mantenimento con lenalidomide.
Inoltre, la nuova linea guida di NICE approva un approccio basato sulla valutazione della malattia minima residua (MRD), permettendo di interrompere l’assunzione di daratumumab dopo almeno 24 mesi di terapia di mantenimento, se il paziente risulta negativo alla MRD per almeno 12 mesi consecutivi. Questo consente di personalizzare ulteriormente il trattamento, riducendo il numero di farmaci necessari e limitando gli effetti collaterali.
Scott Purdon, responsabile della difesa dei pazienti di Myeloma UK, ha commentato: «Questa è una notizia fantastica e dimostra che la medicina di precisione è davvero il futuro della cura del mieloma multiplo». Ha aggiunto: «Il regime D-VRd ha dimostrato di fornire risposte più lunghe e profonde rispetto ai trattamenti attuali».
Anche la dottoressa Ceri Bygrave, ematologa consulente e responsabile della difesa dei pazienti della UK Myeloma Society, ha espresso soddisfazione: «La sostituzione della lenalidomide con la talidomide porterà benefici in termini di minore incidenza di neurotossicità e una risposta più profonda alla terapia». Ha sottolineato: «Pazienti, familiari e clinici che lavorano nel campo del mieloma aspettavano con ansia questa decisione, poiché ci avvicina al nostro obiettivo condiviso di trovare una cura definitiva per il mieloma multiplo».
Amanda Cunnington, responsabile senior dell’accesso dei pazienti di Johnson & Johnson nel Regno Unito, ha affermato: «Siamo lieti che le persone affette da mieloma multiplo idonee al trapianto di cellule staminali potranno ora accedere al daratumumab in tutte le fasi del trattamento di prima linea, inclusa la terapia di mantenimento, dove attualmente il trattamento standard è rappresentato dalla sola lenalidomide». Ha aggiunto: «È fondamentale che i pazienti affetti da mieloma multiplo abbiano a disposizione il maggior numero possibile di opzioni terapeutiche fin dalle prime fasi della malattia, quando sono generalmente più in forma e possono trarne maggior beneficio».
I risultati dello studio PERSEUS hanno mostrato un rapporto di rischio (hazard ratio) di 0,42 per la sopravvivenza libera da progressione a 47,5 mesi. Per quanto riguarda la sicurezza, gli effetti collaterali più comuni riscontrati durante la terapia sono stati la neutropenia (riduzione dei globuli bianchi) e la trombocitopenia (riduzione delle piastrine), entrambi di grado 3 o 4.