L’azienda farmaceutica HepaRegeniX ha annunciato che il primo paziente sottoposto a un grande intervento di resezione epatica a causa di metastasi al fegato derivanti da un tumore del colon-retto ha completato 28 giorni di trattamento con il farmaco sperimentale darizmetinib, durante la seconda fase pilota dello studio clinico in corso di tipo 1b/2a.
Secondo quanto riferito dall’azienda, finora il farmaco ha mostrato un profilo di sicurezza favorevole, senza che siano stati segnalati effetti avversi gravi legati al trattamento. La seconda fase 1b pilota prevede l’arruolamento di 10 pazienti e dovrebbe concludersi nel quarto trimestre del 2026.
Dopo una revisione della sicurezza effettuata da un comitato indipendente di monitoraggio dei dati (Data Safety Monitoring Board), HepaRegeniX intende procedere senza interruzioni con la fase successiva dello studio, la parte randomizzata di fase 2a, sulla stessa popolazione di pazienti. Il design combinato delle fasi 1b e 2a è stato già valutato e autorizzato dalla FDA (ente statunitense per i farmaci), dall’EMA (Agenzia europea per i medicinali), dal Ministero della Salute israeliano, nonché dai comitati etici e dalle commissioni di revisione istituzionale.
Linda Greenbaum, Chief Medical Officer di HepaRegeniX, ha dichiarato: «Darizmetinib sta avanzando rapidamente nella sperimentazione clinica: il primo dei 10 pazienti ha completato il trattamento nella seconda parte della fase 1b dello studio, e finora è stato osservato un profilo di sicurezza favorevole».
Ha aggiunto: «I progressi dello studio riflettono il nostro design semplificato e la prontezza dei nostri centri clinici. La stessa popolazione di pazienti prevista per la fase 2a ci permette di costruire sull’esperienza clinica acquisita nella fase 1b e di mantenere la velocità nello sviluppo del farmaco. Sebbene lo studio sia ancora in corso, siamo incoraggiati da queste prime osservazioni e dal potenziale di darizmetinib di rispondere a un bisogno clinico significativo per i pazienti sottoposti a grandi resezioni epatiche».
Il professor Niv Pencovich, Principal Investigator presso il Sheba Medical Center, ha spiegato: «La resezione epatica maggiore fa parte degli standard di cura per i pazienti con metastasi al fegato, ma il recupero della funzione epatica dopo l’intervento rimane una sfida critica. Il completamento del trattamento del primo paziente sottoposto a resezione epatica maggiore in questa parte dello studio rappresenta un traguardo importante».
Ha proseguito: «Siamo orgogliosi di contribuire alla valutazione clinica di darizmetinib in questo contesto e attendiamo con interesse i risultati del programma».
La fase 1b in corso si basa sui risultati ottenuti nella prima parte dello studio, condotta su pazienti dopo una resezione epatica minore, dove darizmetinib ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole. I pazienti ricevono una dose di 250 mg due volte al giorno per 28 giorni. Lo studio si sta svolgendo in diversi centri negli Stati Uniti, Germania, Spagna, Francia e Israele, tutti pronti a supportare anche la fase 2a.