La Commissione Europea ha approvato, in via eccezionale, la commercializzazione di Nezglyal, il primo farmaco per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale (cALD) nei maschi di età compresa tra 2 e 12 anni con lesioni cerebrali che non si colorano al mezzo di contrasto (Gd-negative). Nezglyal rappresenta un’importante novità perché è il primo farmaco autorizzato in Europa per questa grave malattia neurodegenerativa, che può causare danni irreversibili se non trattata tempestivamente. “In caso di cALD infantile, la neurodegenerazione è irreversibile, quindi è fondamentale bloccare la progressione della malattia il prima possibile, idealmente prima che compaiano i sintomi e i segni di neuroinfiammazione”, spiega la dottoressa Caroline Sevin del CRMR LeukoFrance presso l’Ospedale del Kremlin Bicêtre in Francia. “Fino ad oggi, non esistevano opzioni farmacologiche per intervenire precocemente. Le procedure invasive, come il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, sono disponibili solo per pazienti in fase avanzata, ma dipendono dalla disponibilità di un donatore e devono essere effettuate entro una finestra temporale molto ristretta”. Nezglyal è un farmaco orale, da assumere una volta al giorno, che agisce come un selettivo agonista del recettore PPAR gamma, offrendo un’alternativa non invasiva per i bambini con lesioni cerebrali non contrastate. L’approvazione è valida in tutti i 27 Stati membri dell’UE, oltre a Norvegia, Islanda e Liechtenstein. La malattia è caratterizzata da lesioni cerebrali demielinizzanti che progrediscono rapidamente, portando a declino neurologico e morte entro 3-4 anni. Si tratta della forma più aggressiva dell’adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, che colpisce 6-8 bambini ogni 100.000 nati vivi. “Questa approvazione segna un traguardo significativo per la comunità dei pazienti con cALD e riconosce anni di ricerca e collaborazione tra clinici e associazioni di pazienti. Siamo molto grati per il loro continuo sostegno”, afferma Marc Martinell, amministratore delegato di Minoryx. “Il nostro lavoro continua per raccogliere ulteriori dati e ampliare l’uso di Nezglyal anche in altre indicazioni orfane”. Neuraxpharm commercializzerà il farmaco in Europa, con il primo lancio previsto in Germania entro la fine del 2026, seguito da altri Paesi dopo le negoziazioni per la rimborsabilità. Sono in corso ulteriori studi clinici, come il trial di fase 3 CALYX2 su pazienti adulti maschi con cALD e il trial di fase 2a TREE3 nella sindrome di Rett pediatrica, con risultati attesi rispettivamente all’inizio del 2028 e alla fine del 2026.