L’obiettivo principale di questa iniziativa è ampliare le opzioni terapeutiche per malattie che attualmente hanno poche o nessuna soluzione efficace. La FDA (Food and Drug Administration americana) sta valutando un nuovo modello che permetterebbe di utilizzare farmaci già approvati per trattare anche altre patologie, soprattutto in aree mediche dove non esistono forti incentivi commerciali per la ricerca. La proposta è aperta al parere di esperti del settore e della popolazione generale e mira a velocizzare l’accesso a cure efficaci sfruttando dati già esistenti o risultati promettenti di studi clinici. Tra le malattie che potrebbero trarre maggiore beneficio da questa strategia ci sono le patologie metaboliche, le malattie neurodegenerative e le condizioni che colpiscono in modo diverso uomini e donne. La FDA sta inoltre dando priorità ai disturbi da uso di sostanze e alle malattie rare. Un recente studio dell’Université Libre de Bruxelles ha evidenziato che, in media, passano circa sette anni tra l’approvazione di un farmaco e il suo impiego in una nuova indicazione, un tempo molto più breve rispetto allo sviluppo di nuove terapie. Uno degli obiettivi della FDA è superare le barriere commerciali che spesso rendono difficile investire in malattie trascurate, come quelle rare, dove il numero di pazienti è basso e non permette alle aziende di recuperare i costi della ricerca. Secondo l’agenzia, la disponibilità di dati scientifici potrebbe supportare l’utilizzo di un farmaco già approvato anche per altre condizioni. Per questo motivo, la FDA è alla ricerca di farmaci che soddisfino questo criterio, oltre a quelli con risultati preliminari promettenti in studi clinici o preclinici. Tra le possibili fonti di dati ci sono case report, studi osservazionali e modelli basati sull’intelligenza artificiale. Il commissario della FDA, Marty Makary, ha dichiarato: «Troppi pazienti non hanno terapie efficaci, nonostante esistano dati scientifici promettenti. La riproposizione di farmaci già approvati può aiutare a sfruttare meglio queste informazioni per fornire cure ai pazienti che ne hanno bisogno». Makary ha sottolineato anche l’importanza di ridurre la frammentazione normativa, come indicato nella proposta di bilancio dell’agenzia per il 2027. Un altro punto rilevante è la volontà di rendere permanente il programma di voucher per la revisione prioritaria delle malattie pediatriche rare, che riflette l’attenzione dell’agenzia verso aree con scarsi incentivi commerciali. Tuttavia, questa iniziativa potrebbe essere una delle ultime supervisionate da Makary: il Wall Street Journal ha riportato che il presidente statunitense Donald Trump intende revocare la sua nomina. Né la FDA né la Casa Bianca hanno ancora rilasciato dichiarazioni al riguardo. La FDA ha già attuato diverse iniziative per aggiornare le etichette dei farmaci, come il Best Pharmaceuticals for Children Act e il MODERN Labeling Act del 2020. Questo nuovo modello fornirà un percorso chiaro per espandere l’uso di farmaci già approvati. La richiesta di opinioni pubbliche fa parte di una strategia più ampia della FDA per migliorare l’aggiornamento delle etichette dei farmaci approvati. Questa settimana, l’agenzia ha anche pubblicato una guida definitiva per raccogliere dati di sicurezza post-marketing sia per farmaci che per biotecnologie nelle persone in gravidanza, con l’obiettivo di aggiungere queste informazioni sulle etichette.