La società farmaceutica Lexeo Therapeutics ha annunciato di aver firmato un accordo per acquisire Mantle Therapeutics, una startup specializzata nella ricerca su trattamenti per la atassia di Friedreich, una malattia neurodegenerativa rara. Inoltre, Lexeo ha avviato nuove collaborazioni scientifiche per ampliare il proprio impegno nello studio di questa patologia e rafforzare le proprie strategie di sviluppo di farmaci che agiscono sul gene della frataxina, una proteina fondamentale che risulta carente nei pazienti affetti da questa malattia. Secondo le dichiarazioni di R Nolan Townsend, amministratore delegato di Lexeo, l’obiettivo è creare una piattaforma terapeutica di alta qualità per il trattamento della atassia di Friedreich. Il farmaco LX2006, attualmente in fase avanzata di sviluppo, rimane la priorità assoluta per il trattamento della cardiomiopatia associata a questa malattia. L’acquisizione di Mantle e le nuove collaborazioni permetteranno a Lexeo di ampliare le proprie strategie terapeutiche mirate al sistema nervoso centrale (CNS), con l’obiettivo di ripristinare i livelli di frataxina nel cervello e migliorare la qualità della vita dei pazienti. Il portafoglio di Mantle comprende quattro programmi di ricerca, che vanno dalla fase clinica a quella sperimentale. Questi includono terapie orali progettate per aumentare la produzione naturale di frataxina, proteine ricombinanti di frataxina e approcci basati su oligonucleotidi antisenso (ASO) per stabilizzare l’RNA messaggero del gene FXN. Secondo i termini dell’accordo, Lexeo pagherà a Mantle 8,3 milioni di dollari in contanti e azioni, oltre a un massimo di 13 milioni di dollari in pagamenti legati al raggiungimento di obiettivi (milestone). La transazione dovrebbe concludersi nel terzo trimestre del 2026. Lexeo ha inoltre annunciato che valuterà i programmi acquisiti sulla base di criteri predefiniti e si aspetta di portare avanti almeno uno di essi nello sviluppo clinico entro i prossimi due anni, con un aggiornamento sulle priorità previsto per l’inizio del 2027. La società ha anche avviato tre collaborazioni per studiare nuove strategie di terapia genica mirate al cervelletto, che prevedono la somministrazione sequenziale di frataxina. Queste includono una collaborazione con Weill Cornell Medicine, un accordo opzionale con Vivet Therapeutics per una terapia basata su un enzima che degrada le immunoglobuline (IgG) e un accordo opzionale con Apertura Gene Therapy per un nuovo vettore (capside) per il sistema nervoso centrale. Combinando LX2006 con questo portafoglio ampliato, Lexeo potrà valutare diverse strategie biologiche per il trattamento della atassia di Friedreich a livello cerebrale. I futuri studi clinici potrebbero includere anche pazienti che in passato sono stati trattati con LX2006.