Lexeo Therapeutics ha ricevuto la designazione di Terapia Avanzata per la Medicina Rigenerativa (RMAT) dalla FDA per LX2020, una terapia genica sperimentale basata su un vettore virale AAV (virus adeno-associato) destinata al trattamento della cardiomiopatia aritmogena da mutazione PKP2 (PKP2-ACM). Questa decisione si basa sui dati clinici intermedi provenienti dallo studio in corso HEROIC-PKP2, una sperimentazione di fase I/II. La terapia LX2020 ha già ottenuto anche le designazioni di Farmaco Orfano (Orphan Drug) e di Via Rapida (Fast Track), che rafforzano ulteriormente la sua posizione regolatoria durante lo sviluppo. Il Dottor Narinder Bhalla, Chief Medical Officer di Lexeo Therapeutics, ha dichiarato: «Ottenere la designazione RMAT per LX2020 rappresenta un importante traguardo regolatorio che conferma la solidità dei dati clinici emergenti dallo studio HEROIC-PKP2 e il potenziale di LX2020 nel contrastare la causa genetica alla base della PKP2-ACM». Ha aggiunto: «Attualmente non esistono terapie approvate in grado di modificare il decorso della malattia per i pazienti affetti da questa grave cardiopatia progressiva, quindi questa designazione offre un’opportunità preziosa per un’interazione precoce e continua con la FDA mentre lavoriamo per sviluppare LX2020 come potenziale terapia genica somministrata una sola volta, in grado di rispondere a questo importante bisogno medico insoddisfatto. Non vediamo l’ora di condividere ulteriori aggiornamenti clinici e regolatori prima della fine dell’anno». La designazione RMAT è pensata per supportare lo sviluppo e la revisione di terapie per la medicina rigenerativa destinate a condizioni gravi in cui i dati clinici iniziali suggeriscono un potenziale nel rispondere a bisogni medici non soddisfatti. Essa offre inoltre una maggiore interazione con la FDA, inclusa una guida su sviluppo clinico, produzione e percorsi regolatori. Insieme alle designazioni di Farmaco Orfano e Via Rapida, la RMAT può rendere eleggibile la terapia a procedure di approvazione accelerata, revisione prioritaria e revisione continuativa.