L’Agenzia americana per gli alimenti e i farmaci (FDA) ha approvato Orzeyful di Takeda, un nuovo farmaco a base di ovecorexon, come primo trattamento in grado di agire direttamente sulla perdita di segnalazione dell’orexina, la sostanza che causa la narcolessia di tipo 1. Questo farmaco rappresenta una novità importante perché, rispetto ai trattamenti attuali che si limitano a ridurre i sintomi, agisce sulla causa stessa della malattia. Attualmente, circa 120.000 persone negli Stati Uniti convivono con questa forma di narcolessia. Il farmaco è stato approvato dopo una serie di studi clinici, tra cui due trial di fase III chiamati FirstLight e RadiantLight. I risultati hanno dimostrato che ovecorexon riduce significativamente la sonnolenza diurna e gli episodi di cataplessia, migliorando anche tutti gli altri sintomi associati a questo disturbo del sonno di origine neurologica. Fino ad ora, chi soffre di narcolessia di tipo 1 si affidava a farmaci che alleviavano solo i sintomi, come stimolanti per la veglia o sedativi per la notte, ma non agivano sulla causa del problema. Orzeyful, invece, è un agonista del recettore dell’orexina 2 (OX2R) e, una volta assunto per via orale, attiva lo stesso recettore che l’orexina prodotta dal nostro corpo stimolerebbe naturalmente, ripristinando così il segnale mancante. Julie Kim, Presidente e Amministratore Delegato di Takeda, ha commentato: «L’approvazione di Orzeyful segna un nuovo capitolo per la comunità delle persone con narcolessia di tipo 1, introducendo una classe di farmaci completamente nuova che potrebbe ridefinire il modo in cui questa malattia viene gestita e come le persone si sentono durante il trattamento». Anche altre aziende farmaceutiche stanno lavorando su farmaci simili. Ad esempio, Eli Lilly ha recentemente acquisito la società biotech Centessa Pharmaceuticals per circa 6,3 miliardi di dollari, con l’obiettivo di sviluppare un candidato farmaco per diversi disturbi del sonno e della veglia, tra cui la narcolessia di tipo 1 e 2 e l’ipersonnia idiopatica. Questo segue la nomina di nuovi dirigenti nel campo delle neuroscienze da parte di Lilly, tra cui la dottoressa Carole Ho come Vice Presidente Esecutivo e Presidente di Lilly Neuroscience, e il dottor Daniel Skovronsky come Chief Scientific and Product Officer e Presidente dei Lilly Research Laboratories.