Novartis ha ricevuto l’approvazione della Commissione Europea per Itvisma, un nuovo farmaco destinato al trattamento di bambini di età pari o superiore a due anni, adolescenti e adulti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) 5q con mutazione bi-alelica nel gene SMN1. Questa decisione rappresenta un importante traguardo, poiché Itvisma diventa la prima terapia genica autorizzata nell’Unione Europea per questa ampia categoria di pazienti. La terapia agisce direttamente sulla causa genetica della SMA attraverso una singola dose fissa, non modificabile in base all’età o al peso corporeo. Il suo obiettivo è sostituire il gene SMN1 difettoso, migliorando la funzione motoria e offrendo un’alternativa ai trattamenti che richiedono dosaggi ripetuti. Secondo Nicole Gusset, CEO di SMA Europe, «l’approvazione europea rappresenta una pietra miliare per la comunità SMA. Oltre al risultato scientifico, questo traguardo avvicina la possibilità di una nuova opzione terapeutica alle persone e alle famiglie che cercano soluzioni su misura per le loro specifiche esigenze». Gusset ha aggiunto: «Accogliamo con favore questa decisione e speriamo che si traduca in un accesso tempestivo ed equo in tutta Europa». Il professor Jana Haberlová, responsabile del Centro Neuromuscolare del Dipartimento di Neurologia Pediatrica degli ospedali universitari Motol e Homolka di Praga (Repubblica Ceca), ha sottolineato: «Mantenere o migliorare la funzione motoria può fare una differenza significativa per bambini più grandi, adolescenti e adulti affetti da SMA». Ha poi spiegato: «L’approvazione di Itvisma in Europa è un avanzamento importante perché introduce una nuova opzione di terapia genica per un gruppo di pazienti più ampio, offrendo ai medici uno strumento aggiuntivo per supportare i pazienti durante tutto il decorso della malattia». La decisione della Commissione Europea si basa sui dati provenienti dagli studi STEER (registrativo), STRENGTH (fase 3b) e STRONG (fase 1/2). Nello studio STEER, Itvisma ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo di 2,39 punti nei punteggi HFMSE, effetti che si sono mantenuti per 52 settimane. Nei dati combinati degli studi STEER e STRENGTH, sono stati osservati benefici clinicamente rilevanti sia nei pazienti mai trattati in precedenza sia in quelli già in terapia. Patrick Horber, MD e Presidente di Novartis International, ha commentato: «Questa approvazione segna una tappa fondamentale per le persone affette da SMA». Ha aggiunto: «Con Itvisma, stiamo ampliando l’accesso a una terapia genica a dose singola per bambini più grandi, adolescenti e adulti, affrontando potenzialmente esigenze non soddisfatte da tempo per questi pazienti».