Connecta Therapeutics ha avviato una sperimentazione clinica di fase IIa per testare CTH120, un nuovo farmaco sviluppato per il trattamento della sindrome dell’X fragile negli uomini adulti. CTH120 è un farmaco innovativo che agisce su una proteina chiamata TrkB, fondamentale per la neuroplasticità, cioè la capacità del cervello di adattarsi e modificarsi. Questo meccanismo è spesso alterato nella sindrome dell’X fragile, che è la principale causa ereditaria di disabilità intellettiva, colpendo circa 3 persone ogni 10.000.
Jordi Fàbrega, cofondatore e amministratore delegato di Connecta Therapeutics, ha dichiarato: “L’inizio di questa sperimentazione di fase IIa rappresenta un traguardo importante per la nostra azienda. Basandoci sui dati incoraggianti ottenuti nella fase I, questa ricerca mira a valutare ulteriormente la sicurezza e la tollerabilità di CTH120, oltre a raccogliere informazioni preziose sul suo possibile beneficio terapeutico nel modulare i percorsi che causano alterazioni della funzione neuronale nella sindrome dell’X fragile.”
Lo studio, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, coinvolgerà 30 uomini adulti di età compresa tra i 18 e i 45 anni, che saranno divisi in due gruppi: uno riceverà CTH120 due volte al giorno, l’altro un placebo. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, mentre gli obiettivi secondari includono lo studio della sua distribuzione nell’organismo (farmacocinetica) e la sua efficacia clinica.
Il dottor Rafael de la Torre Fornell, Investigatore principale e coordinatore dello studio presso l’Istituto di Ricerca dell’Ospedale del Mar di Barcellona, ha aggiunto: “La sindrome dell’X fragile ha un impatto profondo sulle funzioni cognitive e comportamentali, compromettendo gravemente la qualità di vita delle persone che ne soffrono e delle loro famiglie. Attualmente non esistono trattamenti approvati in grado di modificare il decorso della malattia, quindi questa sperimentazione rappresenta un’opportunità importante per valutare un nuovo meccanismo d’azione e avanzare nella comprensione clinica di questa condizione cronica.”
Lo studio si svolgerà presso l’Istituto di Ricerca dell’Ospedale del Mar di Barcellona e la Fondazione Parc Taulí di Sabadell. Inoltre, sotto la guida di Mara Dierssen del Centro di Regolazione Genomica, contribuirà anche alla ricerca di nuovi biomarcatori utili per la diagnosi e il monitoraggio della malattia.
La sperimentazione è stata autorizzata dall’Agenzia Spagnola dei Medicinali e dei Prodotti Sanitari (AEMPS) ed è finanziata dal Ministero Spagnolo della Scienza, Innovazione e Università e dal programma NextGeneration EU dell’Unione Europea.