La Commissione Europea ha approvato Cenrifki (nome generico tolebrutinib) di Sanofi per il trattamento di adulti affetti da sclerosi multipla secondaria progressiva (SPMS) che non hanno avuto ricadute nei due anni precedenti. Si tratta della prima autorizzazione nell’Unione Europea per un farmaco specificamente sviluppato per rallentare la progressione della disabilità in questa forma di sclerosi multipla. La decisione è stata presa dopo il parere positivo dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e si basa sui risultati dello studio clinico HERCULES di fase 3, condotto su pazienti con SPMS non recidivante. Questi risultati sono stati supportati anche dai dati degli studi GEMINI 1 e 2 di fase 3, che hanno coinvolto pazienti con sclerosi multipla recidivante. Secondo Sanofi, lo studio HERCULES ha dimostrato che Cenrifki è in grado di ritardare significativamente l’insorgenza della progressione della disabilità nei pazienti con SPMS non recidivante. Il profilo di sicurezza di Cenrifki, come riportato da Sanofi, è stato coerente durante tutti gli studi clinici. Gli effetti collaterali più comuni includono infezioni da COVID-19 e infezioni delle vie respiratorie superiori. Sono stati osservati anche aumenti significativi degli enzimi epatici. Il rischio di danno epatico indotto dal farmaco è stato identificato come un possibile effetto collaterale, e l’azienda ha sottolineato l’importanza di seguire strettamente i controlli periodici della funzionalità epatica. Cenrifki sarà disponibile commercialmente in Germania entro la fine di quest’anno. Sanofi ha dichiarato che la sua introduzione sul mercato sarà accompagnata da una stretta collaborazione tra i medici locali, gli specialisti della sclerosi multipla e i pazienti, supportata da un programma di gestione del rischio e da un programma di supporto ai pazienti. L’azienda ha definito questo approccio come un impegno verso un’introduzione attenta di un farmaco innovativo per le persone con SPMS senza ricadute. La sclerosi multipla secondaria progressiva è una fase debilitante della malattia caratterizzata da un accumulo continuo di disabilità, spesso senza opzioni terapeutiche efficaci. Questa condizione può portare a stanchezza, difficoltà cognitive, problemi di mobilità e perdita di indipendenza. Nei principali paesi europei, il costo annuale legato alla disabilità causata dalla sclerosi multipla supera il reddito annuo medio pro capite, costringendo molti pazienti a ridurre le ore di lavoro o a lasciare definitivamente il mondo del lavoro. Cenrifki è un farmaco orale, in grado di penetrare nel cervello, che agisce come inibitore della tirosin chinasi di Bruton. Questo meccanismo è progettato per contrastare la neuroinfiammazione silente, un fattore chiave nella progressione della disabilità nella sclerosi multipla. È la prima terapia approvata nell’UE che agisce direttamente sul processo di accumulo della disabilità nei pazienti adulti con SPMS senza ricadute.