Il NICE (National Institute for Health and Care Excellence) ha pubblicato una nuova linea guida definitiva che raccomanda l’uso di una terapia combinata chiamata D-VRd (daratumumab, bortezomib, lenalidomide e desametasone) per gli adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi che non possono sottoporsi a un trapianto autologo di cellule staminali. Questo significa che i pazienti idonei in Inghilterra e Galles avranno accesso alla prima terapia quadrupla sottocutanea autorizzata nel Regno Unito per il trattamento di prima linea del mieloma multiplo. Il mieloma multiplo colpisce circa 33.000 persone nel Regno Unito ed è una malattia attualmente incurabile. Con il passare del tempo, la malattia diventa più difficile da trattare ad ogni recidiva, motivo per cui i medici sottolineano l’importanza di una terapia efficace già al primo ciclo di trattamento, soprattutto per i due terzi dei pazienti che non possono ricevere un trapianto. Caroline Donoghue, Responsabile Accesso di Myeloma UK, ha commentato: «Questa è una notizia fantastica e una vittoria faticosamente ottenuta per i pazienti che si sono sentiti delusi dalla decisione iniziale del NICE di non approvare D-VRd. Abbiamo lavorato duramente per convincere il NICE a riconsiderare la sua posizione e siamo lieti che abbiano accettato di renderlo disponibile sul NHS. Sappiamo quanto devastante sia ricevere una diagnosi di mieloma e i pazienti di nuova diagnosi meritano di avere il maggior numero di opzioni terapeutiche disponibili fin dall’inizio, il che potrebbe significare meno tempo trascorso in ospedale per loro e per le loro famiglie. Non possiamo sottolineare abbastanza quanto questo significhi per la loro qualità di vita. Fino a quando non troveremo una cura, è fondamentale che le persone con mieloma ricevano il trattamento di cui hanno bisogno non appena viene fatta la diagnosi». Il professor Supratik Basu, Ematologo consulente presso il Royal Wolverhampton NHS Trust e dell’Università, ha aggiunto: «Il bortezomib è una terapia ben nota e la sua aggiunta al regime a tripletta di daratumumab, lenalidomide e desametasone rappresenta un grande esempio di come un piccolo cambiamento possa avere un impatto significativo. Avendo avuto il privilegio di essere stato uno degli investigatori dello studio CEPHEUS a Wolverhampton, ho visto di persona quanto sia importante che i pazienti con mieloma non idonei al trapianto, che rappresentano la maggior parte della popolazione affetta da questa malattia, abbiano il maggior numero di opzioni terapeutiche disponibili già al primo ciclo di trattamento». La raccomandazione del NICE si basa sullo studio di fase 3 CEPHEUS, che ha mostrato un tasso di negatività della malattia minima residue del 60,9% con D-VRd rispetto al 39,4% con il regime a tripletta, a un follow-up mediano di 58,7 mesi. Nina Pinwill, Direttrice UK di Strategic Access, Pricing e Operations di Johnson & Johnson, ha dichiarato: «Siamo lieti che D-VRd sia ora disponibile sul NHS per i pazienti idonei con mieloma multiplo che non sono adatti a ricevere un trapianto di cellule staminali. La nostra lunga esperienza nel campo del mieloma ci ha dimostrato quanto sia importante per i pazienti avere il maggior numero di opzioni terapeutiche disponibili già al primo ciclo di trattamento. Vorrei ringraziare calorosamente tutti coloro che sono stati coinvolti nel processo di valutazione per aver contribuito a questo risultato positivo, che spero sia accolto con favore dalla comunità dei pazienti e dai loro cari».