Johnson & Johnson ha accolto con favore la decisione del Scottish Medicines Consortium (SMC) di includere il farmaco Talvey (talquetamab) nei trattamenti disponibili sul NHS Scotland per pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivante e refrattario. Questo farmaco è indicato per coloro che hanno già ricevuto almeno tre terapie precedenti, tra cui un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38, ma purtroppo non hanno risposto al trattamento più recente.
Il mieloma multiplo è un tipo di tumore del sangue incurabile e la maggior parte dei pazienti va incontro a recidive che richiedono ulteriori terapie. L’azienda farmaceutica ha sottolineato come i pazienti che hanno già ricevuto più trattamenti abbiano un elevato bisogno non soddisfatto, poiché le recidive tendono a diventare più frequenti dopo ogni linea di terapia. Con l’introduzione del talquetamab in Scozia, circa 44 pazienti all’anno potrebbero beneficiare di questa terapia, con un aumento previsto man mano che cresce l’esperienza clinica.
I risultati dello studio fondamentale MonumenTAL-1 di fase 1/2 mostrano che, in un gruppo di 154 pazienti trattati con talquetamab alla dose di 0,8 mg/kg ogni due settimane, il 70% ha risposto positivamente al trattamento, con risposte profonde e durature dopo un follow-up mediano di 23,4 mesi. Il SMC ha riconosciuto questi risultati come clinicamente significativi per una popolazione caratterizzata da resistenza ai trattamenti.
La dottoressa Jennifer Travers, ematologa consulente presso il Beatson, West of Scotland Cancer Centre, Golden Jubilee National Hospital, ha commentato: “Sono davvero entusiasta che il talquetamab sia stato approvato per l’utilizzo nei pazienti scozzesi affetti da mieloma. Questa è una notizia eccellente perché offre nuove opzioni terapeutiche ai pazienti con mieloma recidivante. L’accesso a una terapia bispecifica con un diverso meccanismo d’azione rappresenta un’opzione aggiuntiva per i pazienti. Più opzioni terapeutiche disponibili consentono ai clinici di personalizzare meglio i trattamenti, permettendo un approccio più mirato per i pazienti con mieloma recidivante.”
Gabrielle King, responsabile delle politiche di Myeloma UK, ha dichiarato: “Questa è una notizia fantastica e sappiamo che farà una grande differenza per le persone con mieloma in Scozia. Il talquetamab agisce contro il mieloma in modo completamente diverso rispetto alle terapie attualmente disponibili. Myeloma UK ha contribuito a ogni approvazione di trattamento per il mieloma dal 1997, presentando prove a nome della nostra comunità e fornendo testimonianze esperte durante le riunioni del comitato, perché ogni nuova terapia innovativa approvata dal NHS offre speranza per un futuro migliore e ci avvicina sempre di più a una cura.”
Il talquetamab è un anticorpo bispecifico che si lega al recettore GPRC5D sulle cellule del mieloma e al CD3 sui linfociti T. In questo modo, i linfociti T vengono indirizzati ad attaccare le cellule del mieloma che esprimono GPRC5D, inducendo la morte delle cellule tumorali. Il GPRC5D è altamente espresso nel mieloma multiplo, rendendolo un bersaglio terapeutico molto efficace.
Nina Pinwill, direttrice UK di Johnson & Johnson per l’accesso strategico, prezzi e operazioni, ha aggiunto: “Per le persone che convivono con il mieloma multiplo, le opzioni di trattamento possono diventare sempre più limitate man mano che la malattia progredisce, soprattutto per chi ha già ricevuto più linee di terapia. L’accettazione del talquetamab da parte del SMC rappresenta un passo importante per i pazienti idonei in Scozia, garantendo l’accesso del NHS a un’opzione terapeutica aggiuntiva in una fase avanzata della malattia, dove il bisogno clinico rimane alto. Siamo lieti di aver portato questa innovazione con un meccanismo d’azione distinto alla comunità dei pazienti con mieloma multiplo e speriamo che si traduca in una migliore qualità della vita.”